19 декабря 2013 компания Vertex Pharmaceuticals объявила результаты 3 фазы клинических исследований по применению Ivacaftor ( Kalydeco ™ ) у больных муковисцидозом с R117H мутацией. После статистической обработки всех данных (больные от 6 лет и старше) и подсчете средних значений по всей группе участников исследования достоверного улучшения легочных функций выявлено не было.

Однако, при разделении пациентов по возрастным группам, в группе от 18 лет и старше, статистически значимое улучшение получено было. Компания Vertex заявила, что планирует обсудить результаты исследования с FDA (Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами).

В 3 фазе исследования принимали участие 69 человек с мутацией R117H, в том числе 50 человек в возрасте от 18 и старше. В США проживают около 300 пациентов с мутацией R117H такого возраста.

Подробнее, на английском языке

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja1(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация юриста - Гришин Сергей Михайлович Адвокат,

grichinЮридические консультации проводит Гришин Сергей Михайлович, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н.  получить консультацию

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.