5 ноября 2014 компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX ) объявила о предоставлении заявок в регуляторные организации по лекарственным средствам и продуктам питания США (Food and Drug Administration - FDA) и Европы (European Medicines Agency - EMA) по разрешению к сочетанному применению препаратов Lumacaftor (400 мг каждые 12 часов ) и Ivacaftor ( 250 мг каждые 12 часов ) для лечения больных муковисцидозом в возрасте от 12 лет и старше, которые имеют две копии F508del мутации в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR ). 
Известно, что таких пациентов достаточно много - около 22000 человек в Северной Америке, Европе и Австралии. 
В США компания Vertex планирует начать исследование фазы 3b для ограниченного числа пациентов с крайне тяжелым поражением легких в первом квартале 2015 года, а после одобрения FDA, которое ожидается во втором квартале 2015 года, программа будет расширена. 
Vertex также начинает работать с регулирующими органами за пределами Соединенных Штатов по реализации дополнительных программ расширенного доступа пациентов в других странах (второй квартал 2015).

Для получения дополнительной информации, просят связываться в США: 1-877-634-8789 или Этот адрес электронной почты защищён от спам-ботов. У вас должен быть включен JavaScript для просмотра. ; 
за пределами США:  Этот адрес электронной почты защищён от спам-ботов. У вас должен быть включен JavaScript для просмотра.m .

Подробнее (на английском языке) на сайте

Наталия Юрьевна Каширская