29 декабря 2014 компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX ) объявила о получении одобрения от организации по лекарственным средствам и продуктам питания США (Food and Drug Administration - FDA) по применению препарата Калидеко (Ivacaftor) для лечения больных муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше, которые имеют R117H мутацию в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR ). 

До настоящего события в США и Европе препарат Калидеко был одобрен к применению у пациентов с мутациями G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P или G1349D. А в Канаде еще и при мутации G970R.

Следует помнить, что препарат Калидеко не эффективен у пациентов с двумя копиями F508del мутацииn (F508del/F508del), а также, что эффективность и безопасность препарата у детей моложе 6 лет еще не изучена.

Подробнее тут (на английском)  


Наталия Юрьевна Каширская

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja1(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация юриста - Гришин Сергей Михайлович Адвокат,

grichinЮридические консультации проводит Гришин Сергей Михайлович, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н.  получить консультацию

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.