Положительными результатами завершились клинические исследования (КИ) по применению комбинированного препарата ивакавтор/люмакавтор - Оркамби (Orcambi), Vertex Pharmaceuticals Inc. - у больных старше 12 лет, гомозигот по самой частой мутации F508 del. 

Были получены достоверные данные по значительному улучшению легочных функций и снижению количества обострений бронхолегочного процесса у испытуемых. Подробнее вот тут (английский): http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1409547

15 мая 2015 года совещательная комиссия американского агентства по лекарственным средствам (FDA), проголосовав 12:1, приняла положительное решение о рассмотрении результатов этого исследования для принятия окончательного регулирующего документа. 

Похоже, что 5 июля американское агентство по лекарственным средствам FDA примет значимое решение по данному вопросу. 

Информация тут (на английском)   

Если препарат будет рекомендован к применению, это будет - прорыв. Потребуются, конечно, еще дополнительные исследования по его эффективности и безопасности у детей (моложе 12 лет). 

Правда, когда он будет зарегистрирован в России - неизвестно. Но мы все будем пытаться убедить Министерство здравоохранения РФ заниматься данным вопросом. 

Это же относится и к препарату Калидеко (ивакавтор), который уже рекомендован к применению у больных с мутациями: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R или R117H. В России его пока нет.

Наталия Юрьевна Каширская