На сайте Инвестиционной компании «Фридом Финанс» (команда специалистов с десятилетним опытом работы в сфере американского и российского фондовых рынков) 20.09.2016 сообщено, что после того, как FDA одобрила препарат Eteplirsen от Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT, NASDAQ), аналитики ожидают одобрения аналогичного препарата Translarna от PTC Therapeutics Inc. (PTCT, NASDAQ). 

Translarna от PTC Therapeutics – препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. На данный момент Translarna доступен в Европейском союзе, но пока не одобрен в США. Инвесторы полагают, что в скором времени Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрит препарат, так как регулятор 19 сентября уже одобрил конкурирующий препарат Exondys 51 от Sarepta Therapeutics (во время испытаний назывался Eteplirsen).

Как и Exondys 51, препарат Translarna помогает восстанавливать функциональное производство белка дистрофина у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Мышечная дистрофия — серьезное рецессивное генетическое заболевание. Оно характеризуется быстрым прогрессированием мышечной дистрофии и в конечном итоге приводит к полной потере способности двигаться и смерти больного. Мышечная дистрофия Дюшенна — наиболее частый тип мышечной дистрофии, который встречается у 1 из 4000 новорожденных мужского пола.

Ранее FDA уже дважды отказывало PTC Therapeutics в одобрении Translarna, что вызвало резкое падение акций компании. Но на этот раз инвесторы надеются, что компания все-таки получит разрешение на реализацию препарата в США. Кроме того, Translarna также испытывается для лечения больных муковисцидозом, и если испытания пройдут успешно, это может удвоить аудиторию препарата. Ожидается, что Translarna сможет получить по меньшей мере $65 млн дохода в этом году. 

Источник: http://ffin.ru/market/future/54402/#ixzz4KyATdKgG

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

knju(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии ведёт Елена Леонидовна Титова (к.м.н.)

Титова ЕЛИспользование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

Консультация юриста - Гришин Сергей Михайлович Адвокат,

grichinЮридические консультации проводит Гришин Сергей Михайлович, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н.  получить консультацию

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.