31 января 2018 года «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) объявила о том, что выбрано два препарата-кандидата VX-659 и VX-445 для включения в клинические испытания фазы III экспериментальной трехкомпонентной терапии муковисцидоза. На первое полугодие намечено изучение сочетания VX-659 с прототипным тезакафтором (tezacaftor) и «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор), в середине года будет запущена проверка VX-445 в комбинации с тезакафтором и пробным VX-561. Все указанные лекарственные соединения относятся к корректорам муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR), различные мутации которого вызывают муковисцидоз.

Престон У. Кэмпбелл - президент и главный исполнительный директор Фонда кистозного фиброза отметил: «Мы чрезвычайно взволнованы перспективой охватить более 90 процентов пациентов, больных МВ, этими жизненно важными модуляторами и стремимся к тому, чтобы все люди с МВ однажды получили модифицирующее заболевание лечение».

Ключом к стратегии «Вертекс» в терапии муковисцидоза является комбинированный подход, который, есть мнение, способен существенно расширить пул пациентов, охватив до 90% их популяции за счет подключения CFTR-корректоров следующего поколения. Для этого компания тратит приличные деньги на исследования и разработку: в 2017 году на научные изыскания было пущено 1,32 млрд долларов, что составило более 60% доходов от продаж «Калидеко» и «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор) — коммерциализированных препаратов «Вертекс».

Источники: https://mosmedpreparaty.ru/news/10361 Подробнее ( на английском языке): https://www.cff.org/News/News-Archive/2018/Next-Stage-of-Triple-Combination-CFTR-Modulator-Development-Announced/ https://www.cysticfibrosis.org.uk/news/vertex-announces-plans-for-phase-iii-trials-of-triple-drug-combinations