Консультационную линию по проблеме муковисцидоза ведет Наталия Юрьевна Каширская (Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию
Наталья Юрьевна, продублирую свой вопрос и здесь.Я ознакомилась с авторефератом диссертации Воронковой А.Ю."Клиническая эффективность и безопасность Дорназы альфа в лечении хронического бронхолегочного процесса у детей, больных муковисцидозом".https://search.rsl.ru/ru/record/01002728948. Исследование велось 3года. Пульмозим был более эффективен у детей 2-5 лет, частота РЭ сократиласьна на38%, длительность внутривенок снизилась на 35%. Противовоспалительное действие Пульмозима характеризовалось снижением маркеров воспаления. Лишь после 2х летнего приема Пульмозима в исследовании ученые пришли к выводу, что Пульмозим может применяться у всех возрастных групп. Вы пишите, что принимали участие в создании программы исследований по Тигеразе. Просим ознакомить с отчетом исследований по Тигеразе. Статья в журнале Пульмонология не является отчетом. Нам важно знать за какие сроки провели исследование. И какие клинико-функциональные показатели подтвердили эффективность Тигеразы.
Уважаемая Наталья,
Да, я выступала в качестве одного из экспертов при разработке протокола клинического исследования по препарату Тигераза. Протоколом исследования была предусмотрена оценка основных клинико-функциональных показателей, таких как функция легких (изменение ОФВ1, изменение ФЖЕЛ), число обострений хронического легочного заболевания, количество дней до развития обострения, влияние препарата на качество жизни. С целью безопасности оценивались частота развития и степень тяжести нежелательных явлений. Протокол исследования соответствовал современными требованиями, предъявляемым к клиническим исследованиям.
Исследование было открытым, принимали участие 100 человек. Пациенты и врачи знали, кто получает Тигеразу, а кто Пульмозим. Результаты исследования докладывались уже на нескольких конференциях Е.Л.Амелиной. Со слов Елены Львовны, данные, которые были получены в ее центре (г.Москва) показали эффективность Тигеразы сопоставимую с Пульмозимом по всем параметрам. В исследовании приняли участие 30 человек. Ни один пациент не отказался от исследования и не жаловался на Тигеразу. Разницы в самочувствии и показателях ФВД, побочных действиях в группах Тигеразы и Пульмозима не было. Это дало право полагать, что Препарат Тигераза, может стать адекватной заменой.
Объединенные данные из всех клинических центров, в которых проводилось исследование, были представлены в регуляторные органы. Тигераза была зарегистрирована после одобрения регулирующих органов. Подобные отчеты являются конфиденциальной информацией, но в настоящее время, как я уже писала, на основании отчета готовится публикация по результатам клинических исследований.
С уважением,
Проф. Н.Ю.Каширская