njkashirskaja2

Консультационную линию по проблеме муковисцидоза ведет Наталия Юрьевна Каширская (Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию

 

Наталья Юрьевна, пошу Вас, уточните в какие сроки прошло исследование Тигеразы. Прошу с понимаем отнестись к многочисленным вопросам с моей стороны. Я мама, моя обязанность обеспечить безопасность моему ребенку. В целом, Ваш ответ настораживает. Не ясны сроки. Не исследовали маркеры крови и мокроты. Кто из пациентского сообщества согласовывал такую программу? Препарат принимается пожизненно. Проводился ли круглый стол с пациентским сообществом для утверждения программы исследований. Ваша фраза - дало основание предполагать, наводит меня на мысль, что гарантий Вы дать никаких не можете. Конфиденциальной отчета связана с написанием научной работы? Может ли независимы эксперт ознакомиться с отчетом исследований? Почему количество клинико-физических показателей отличается по сравнению с исследованиями описанными в работе Воронковой А.Ю. 2004г, при том что зарубежный опыт приема Пульмазима детьми уже существовал на тот момент?

Вопрос от: Наталия Дата создания: 02.12.2019 13:45
Дата ответа: 04.12.2019 13:02

Уважаемая Наталья,

Диссертация Воронковой А.Ю. не является частью клинического исследования компании производителя оригинального препарата дорназы альфа. Диссертационное исследование Воронковой А.Ю. имело своей целью дополнительно изучить клиническую эффективность и безопасность длительного применения Дорназы альфа (Пульмозима) у детей, больных муковисцидозом, в том числе у тяжелых пациентов (ОФВ1≤40%) и являлось инициативой Анны Юрьевны (такую тему она выбрала для своей диссертации) и ее руководителей, в частности и мною. 
Протокол клинического исследования биоаналога дорназы альфа разрабатывался на основе аналогичного исследования Пульмозима и практически не отличается от него. Общая продолжительность исследования Тигеразы составила более 2-х лет, а продолжительность исследования III фазы продолжалось 24 недели (продолжительность III фазы исследования Пульмозима также составляла 24 недели). На этапе фазы были проведены исследования маркеров крови и  количественное определение дорназы альфа в образцах мокроты пациентов (дети в возрасте от 2 до 16 лет с хроническими заболеваниями легких, 5 из них с врожденными пороками развития бронхов). 

Клинические исследования лекарственных препаратов для медицинского применения в России проводятся в медицинских организациях, аккредитованных уполномоченным федеральным органом исполнительной власти в порядке, установленном Правительством Российской Федерации. Все отчеты по клиническим исследованиям, инициированным фирмой-производителем, являются конфиденциальной информацией, предназначенной для экспертов в области здравоохранения. Безусловно, прежде, чем зарегистрировать препарат, все необходимые структуры и лица были ознакомлены с полным досье на Тигеразу от фирмы Генериум, в соответствии с Федеральным законом от 12.04.2010 N 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств".

Еще раз прошу учесть, что я лишь принимала участие в разработке протокола исследования, но не принимала участия в самом исследовании. Объективности ради, я не могу являться экспертом по Тигеразе и, возможно, не смогу ответить на все Ваши вопросы. Как я писала ранее, по информации от представителей Генериум, публикация данных отчета по клиническим исследованиям запланирована на начало 2020 года в журнале «Пульмонология». Но насколько я вижу, Генериум открыт для общения с пациентскими сообществами, в частности Елена Львовна Амелина уже несколько раз докладывала результаты исследования по Тигеразе, о чем я уже писала ранее.
При поиске в интернете я нашла вот этот зарубежный сайт https://www.centerforbiosimilars.com/news/first-dornase-alfa-biosimilar-approved-and-launched-in-russia, где отмечено, что Тигераза является первым биоаналогом Дорназы-альфа, одобренным для продаж во всем мире.   
Я понимаю Ваше беспокойство, но на сегодняшний день это вся информация, которая у меня есть. 

Если Вас интересует более подробная информация о Тигеразе, Вы можете обратиться к представителям компании Генериум, контакты есть на их сайте http://www.generium.ru/ 

С уважением,

проф. Н.Ю.Каширская

Вам помогла эта информация? Да Нет
powered by smfaq

Участник проекта

615d385f1159d809431177

banner1

 

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх