Консультационную линию по проблеме муковисцидоза ведет Наталия Юрьевна Каширская (Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию
Наталья Юрьевна, пошу Вас, уточните в какие сроки прошло исследование Тигеразы. Прошу с понимаем отнестись к многочисленным вопросам с моей стороны. Я мама, моя обязанность обеспечить безопасность моему ребенку. В целом, Ваш ответ настораживает. Не ясны сроки. Не исследовали маркеры крови и мокроты. Кто из пациентского сообщества согласовывал такую программу? Препарат принимается пожизненно. Проводился ли круглый стол с пациентским сообществом для утверждения программы исследований. Ваша фраза - дало основание предполагать, наводит меня на мысль, что гарантий Вы дать никаких не можете. Конфиденциальной отчета связана с написанием научной работы? Может ли независимы эксперт ознакомиться с отчетом исследований? Почему количество клинико-физических показателей отличается по сравнению с исследованиями описанными в работе Воронковой А.Ю. 2004г, при том что зарубежный опыт приема Пульмазима детьми уже существовал на тот момент?
Уважаемая Наталья,
Диссертация Воронковой А.Ю. не является частью клинического исследования компании производителя оригинального препарата дорназы альфа. Диссертационное исследование Воронковой А.Ю. имело своей целью дополнительно изучить клиническую эффективность и безопасность длительного применения Дорназы альфа (Пульмозима) у детей, больных муковисцидозом, в том числе у тяжелых пациентов (ОФВ1≤40%) и являлось инициативой Анны Юрьевны (такую тему она выбрала для своей диссертации) и ее руководителей, в частности и мною.
Протокол клинического исследования биоаналога дорназы альфа разрабатывался на основе аналогичного исследования Пульмозима и практически не отличается от него. Общая продолжительность исследования Тигеразы составила более 2-х лет, а продолжительность исследования III фазы продолжалось 24 недели (продолжительность III фазы исследования Пульмозима также составляла 24 недели). На этапе I фазы были проведены исследования маркеров крови и количественное определение дорназы альфа в образцах мокроты пациентов (дети в возрасте от 2 до 16 лет с хроническими заболеваниями легких, 5 из них с врожденными пороками развития бронхов).
Клинические исследования лекарственных препаратов для медицинского применения в России проводятся в медицинских организациях, аккредитованных уполномоченным федеральным органом исполнительной власти в порядке, установленном Правительством Российской Федерации. Все отчеты по клиническим исследованиям, инициированным фирмой-производителем, являются конфиденциальной информацией, предназначенной для экспертов в области здравоохранения. Безусловно, прежде, чем зарегистрировать препарат, все необходимые структуры и лица были ознакомлены с полным досье на Тигеразу от фирмы Генериум, в соответствии с Федеральным законом от 12.04.2010 N 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств".
Еще раз прошу учесть, что я лишь принимала участие в разработке протокола исследования, но не принимала участия в самом исследовании. Объективности ради, я не могу являться экспертом по Тигеразе и, возможно, не смогу ответить на все Ваши вопросы. Как я писала ранее, по информации от представителей Генериум, публикация данных отчета по клиническим исследованиям запланирована на начало 2020 года в журнале «Пульмонология». Но насколько я вижу, Генериум открыт для общения с пациентскими сообществами, в частности Елена Львовна Амелина уже несколько раз докладывала результаты исследования по Тигеразе, о чем я уже писала ранее.
При поиске в интернете я нашла вот этот зарубежный сайт https://www.centerforbiosimilars.com/news/first-dornase-alfa-biosimilar-approved-and-launched-in-russia, где отмечено, что Тигераза является первым биоаналогом Дорназы-альфа, одобренным для продаж во всем мире.
Я понимаю Ваше беспокойство, но на сегодняшний день это вся информация, которая у меня есть.
Если Вас интересует более подробная информация о Тигеразе, Вы можете обратиться к представителям компании Генериум, контакты есть на их сайте http://www.generium.ru/
С уважением,
проф. Н.Ю.Каширская