26 февраля 2013 года Vertex Pharmaceuticals объявила о начале международного рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого клинического исследования 3 фазы - Kalydeco ™ в сочетании с VX-809 (две различные дозировки). Цель терапии – исправление основного клеточного дефекта, вызывающего муковисцидоз.
Длительность курса терапии составит 6 месяцев. Суммация результатов и выводы будут представлены уже в 2014 году. Исследования будут проводиться примерно в 200 клинических центрах Северной Америки, Европы и Австралии. В общей сложности, планируется включить в исследование около 1000 пациентов. Это больные муковисцидозом старше 12 лет, гомозиготы по Delta F508.
Пресc-релиз (на английском языке) компании Vertex Pharmaceuticals можно прочитать по ссылке.
Наши итоги работы за 2025 год: ключевые события и достижения Всероссийской ассоциации для больных м
Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом подводит итоги 2025 года. Этот год был насыщен разными событиями:
1. Главным достижением года стало успешное проведение VII Всероссийского форума с международным участием, который состоялся 7–8 ноября в онлайн-формате. Мероприятие, организованное при поддержке Благотворительного фонда «Острова», продемонстрировало невероятный охват и актуальность: форум объединил около 300 участников из 53 регионов России и 7 стран (Армения, Беларусь, Великобритания, Израиль, Испания, Казахстан, Узбекистан).
В рамках программы эксперты, включая д.м.н., проф. Н.Ю. Каширскую и специалистов Медико-генетического центра имени академика Н.П. Бочкова, осветили самые сложные и современные аспекты помощи при муковисцидозе — от молекулярной генетики и эпидемиологии до перспектив генной терапии.
На круглом столе под руководством проф. О.И. Симоновой эксперты обсудили коррекцию базового лечения на фоне приема таргетных препаратов. Рассмотрен российский и зарубежный опыт, включая генерический препарат «Трилекса». Проф. Эйтан Керем (Израиль) выступил с докладом о новейшей тройной комбинации «Алифтрек».
Обсуждались психологическая, юридическая помощь, вопросы МСЭ, женского здоровья и планирования семьи. Фонд «Круг добра» и БФ «Острова» рассказали о поддержке детей и изменениях в программах. Пациентские организации поделились практическим опытом.
Генеральным спонсором форума выступила компания «МИК». Также мероприятие поддержали партнеры и спонсоры: фармацевтические компании Generium, СинерМед, SOLOPHARM и InfaPrim.
2. Важным событием для всего сообщества стало признание на государственном уровне труда одного из ключевых экспертов. 8 июня 2025 года д.м.н., профессор Ольга Игоревна Симонова была награждена орденом «За заслуги перед отечественным здравоохранением». Эта награда является высочайшей оценкой ее многолетней работы, прорывных исследований в области детской пульмонологии и муковисцидоза, а также преданности профессии.
3. В течение года организация не только проводила масштабные мероприятия, но и продолжала развивать важные проекты прямой поддержки пациентов и их семей:
- Экспертные консультации: На постоянной основе работает консультационная линия под руководством д.м.н., проф. Наталии Юрьевны Каширской. Пациенты и врачи могут получить ответы на сложные вопросы, связанные с ведением муковисцидоза.
- Юридическая помощь: Успешно реализуется пилотный проект «Юридическая помощь», запущенный в июле 2024 года при поддержке фонда «Острова». Мы также благодарим наших давних партнеров из Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", с которым мы уже много лет помогаем пациентам бесплатно получить консультацию по защите прав на лекарственное обеспечение, оформление инвалидности и другим вопросам.
Уважаемые читатели нашей новостной ленты!
Хочется от всей души поблагодарить вас за участие, поддержку и неослабевающий интерес к работе Всероссийской ассоциации для больных муковисцидозом. Именно ваша вовлеченность — будь то участие в Форуме, обращение за консультацией или простое внимание к нашим новостям — делает наше общее дело по-настоящему значимым.
Пусть наступающий 2026 год принесет вам и вашим близким крепкое здоровье, душевное спокойствие и новые силы!
Пусть он будет наполнен радостными событиями, достижением поставленных целей и уверенностью в завтрашнем дне. Желаем, чтобы научные открытия приносили еще больше надежды, а помощь всегда приходила своевременно.
С наилучшими пожеланиями,
Команда Всероссийской ассоциации для больных муковисцидозом
Компания Vertex Pharmaceuticals начинает исследование 3 фазы по комбинированному применению Kalydeco и VX-809 у пациентов с наиболее часто встречаемой мутацией в гене муковисцидоза
Консультируем по вопросам, связанным с ведением пациентов с муковисцидозом |
|
Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская
|
|
Консультация по небулайзерной терапии Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов
|
|
Консультация юриста С июля 2024 г. благотворительный фонд «Острова» начал реализацию пилотного проекта «Юридическая помощь», в рамках которого взрослым пациентам (18+) с муковисцидозом и их близким родственникам, а также родителям детей любого возраста можно обратиться за бесплатной юридической помощью в случае нарушения их законных прав на обеспечение таргетной терапией, иное лекарственное обеспечение, получение инвалидности, обеспечение техническими средствами реабилитации, по иным вопросам защиты законных прав и интересов Финансирование проекта: юридическая помощь оказывается бесплатно за счет финансирования Фонда |
|
На нашем сайте юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты |
Для специалистов
Для пациентов
Участник проекта
