В Наро-Фоминске пациентка с муковисцидозом стала мамой

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 26.09.2026 17:17

В Наро-Фоминском перинатальном центре пациентка с муковисцидозом родила дочь. Беременность и роды прошли под сопровождением мультидисциплинарной команды специалистов. Ранее женщина не рассматривала возможность материнства из-за нехватки сил и состояния здоровья - таргетная терапия помогла улучшить самочувствие и позволила планировать беременность. Лечащий врач женщины, акушер-гинеколог Игорь Шугинин, отметил, что в центре есть все возможности для помощи пациенткам с различными заболеваниями, а поддержка пульмонологов и кардиологов позволяет оказывать помощь в полном объёме. В центре подчеркнули, что современные методы терапии и профессиональное сопровождение расширяют возможности для женщин с муковисцидозом, планирующих беременность.

Подробнее: https://riamo.ru/news/zdravoohranenie/v-naro-fominske-patsientka-s-mukovistsidozom-stala-mamoj/

Aptar Pharma и Aceso Therapeutics совместно разработают ингаляционный препарат ACT-101 для лечения муковисцидоза

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 13.09.2026 14:48

7 сентября 2026 года компания Aptar Pharma (ведущий разработчик систем доставки лекарств) объявила о сотрудничестве с биотехнологической фирмой Aceso Therapeutics для ускоренного вывода на рынок инновационного ингаляционного препарата ACT-101. Этот препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (синтетически созданная одноцепочечная молекула ДНК или РНК), который воздействует на патогенетические механизмы муковисцидоза на уровень раньше, чем существующие модуляторы CFTR-белка.

В рамках партнёрства подразделение Aptar – Nanopharm, специализирующееся на разработке ингаляционных лекарственных форм, – возьмёт на себя оптимизацию состава и оценку устройств доставки, чтобы обеспечить клиническую дорожную карту Aceso. ACT-101 предназначен для непосредственной ингаляции в лёгкие и использует запатентованный РНК-механизм, корректирующий посттранскрипционную регуляцию. Препарат специально разработан для пациентов с наиболее распространённой мутацией F508del, которая встречается у 70–80% больных муковисцидозом.

В настоящее время ACT-101 находится на продвинутой доклинической стадии. Aceso Therapeutics планирует подать заявку на проведение клинических исследований (IND) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже в 2027 году, чтобы начать первые испытания на людях.

Это сотрудничество также расширяет программу Aptar по оценке совместимости биологических препаратов (включая нуклеиновые кислоты, пептиды и белки) с лёгочными и назальными системами доставки. По данным Американской лёгочной ассоциации (ALA), муковисцидоз поражает около 100 000 человек во всём мире, и появление новых таргетных лекарств остаётся критически важным для улучшения прогноза и качества жизни пациентов.

Подробнее: https://www.pharmaceutical-technology.com/newsletters/aptar-pharma-to-support-aceso-inhaled-cystic-fibrosis-candidate-advance/#menu

В Калуге заработал первый в ЦФО региональный Центр помощи детям с редкими болезнями

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 09.09.2026 14:55

7 сентября 2026 года в Калужской областной детской клинической больнице торжественно открылся Центр орфанных заболеваний – первый подобный специализированный центр в Центральном федеральном округе (ЦФО). Губернатор области Владислав Шапша подчеркнул, что теперь 117 детей из региона с генетическими патологиями смогут получать комплексную диагностику и коррекцию лечения без частых поездок в столичные клиники.

Центр создан на базе существующего педиатрического отделения. Его штат включает педиатра и пульмонолога, а при необходимости к работе привлекаются профильные специалисты Консультативно-диагностического центра больницы. Пациентам будут проводить полное функциональное обследование, назначать терапию, корректировать лечебное питание, а также обучать родителей навыкам оказания неотложной помощи при критических состояниях – всё это в короткие сроки и по месту жительства.

В Калужской области с 2023 года действует расширенный неонатальный скрининг новорожденных на 36 наследственных заболеваний (в том числе муковисцидоз, спинально-мышечную атрофию, фенилкетонурию и болезни накопления). Благодаря этому за последние три года было выявлено 49 детей с орфанными диагнозами, и теперь все они взяты под наблюдение нового центра. Ранняя диагностика позволяет начать терапию на начальной стадии, что критически важно для замедления прогрессирования болезней и сохранения качества жизни.

Финансовое обеспечение дорогостоящих лекарств осуществляется при активной поддержке государственного внебюджетного фонда «Круг добра»: с начала 2026 года уже 79 детей получили препараты и изделия на общую сумму свыше 300 млн рублей, а в 2025 году объём поставок составил около 800 млн рублей. Для пациентов с заболеваниями, не входящими в перечень фонда, из областного бюджета ежегодно выделяется порядка 145 млн рублей на льготное лекарственное обеспечение.

Подробнее: https://kaluga-news.net/society/2026/09/07/315717.html

Возвращение отечественного тобрамицина открывает новые перспективы для пациентов с хронической синегнойной инфекцией

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 07.09.2026 20:35

В Кировской области на производственной площадке предприятия «Восток» состоялось рабочее совещание с участием заместителя министра промышленности и торговли РФ Екатерины Приезжевой и ведущих специалистов федеральных медицинских центров. Главная тема – восстановление полноцикличного производства отечественного антибиотика тобрамицина, от собственной фармацевтической субстанции до готовой лекарственной формы. Заместитель директора НМИЦ пульмонологии Сеченовского университета Лидия Никитина подчеркнула, что наибольший интерес для врачей представляют ингаляционные формы антибиотика, позволяющие доставлять лекарство непосредственно в очаг инфекции, минимизируя системные побочные эффекты. В России это пациенты с муковисцидозом, а еще с бронхоэктатической болезнью, которых более 26 тысяч, а реальная распространённость может быть даже выше.

Поэтому доступность эффективного и безопасного антибактериального препарата отечественного производства является вопросом национальной значимости. Кроме того, обсуждалось применение тобрамицина в госпитальной и военной медицине – при тяжёлых нозокомиальных пневмониях, а также для локальной терапии инфекционных осложнений при повреждениях костей и мягких тканей, где локальное введение позволяет снизить системную токсичность. Участники совещания договорились о продолжении взаимодействия между производителями, клиницистами и научным сообществом, однако, как отметила Екатерина Приезжева, само по себе возобновление производства не означает завершения работы – отечественному препарату предстоит пройти путь клинического изучения и накопления доказательной базы, особенно для расширения показаний. Тем не менее, восстановление полного цикла выпуска тобрамицина – важный шаг в обеспечении лекарственной независимости и гарантии доступности терапии для самых уязвимых групп пациентов, страдающих хроническими гнойно-воспалительными заболеваниями лёгких. Врачи ожидают, что ингаляционные формы будут активно применяться в клинической практике уже в ближайшее время, а дальнейшие исследования позволят уточнить их эффективность при других нозологиях, включая тяжёлую ХОБЛ с колонизацией синегнойной палочки. Это событие даёт надежду на стабильное обеспечение жизненно важным антибиотиком и снижение зависимости от импортных поставок, что особенно актуально в текущих экономических условиях.

Подробнее: https://kirov-grad.ru/news/primenenie-otechestvennogo-antibiotika-tobramitsina-obsudili-v-kirovskoy-oblasti-federalnye-vrachi/