Возвращение отечественного тобрамицина открывает новые перспективы для пациентов с хронической синегнойной инфекцией

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 07.09.2026 20:35

В Кировской области на производственной площадке предприятия «Восток» состоялось рабочее совещание с участием заместителя министра промышленности и торговли РФ Екатерины Приезжевой и ведущих специалистов федеральных медицинских центров. Главная тема – восстановление полноцикличного производства отечественного антибиотика тобрамицина, от собственной фармацевтической субстанции до готовой лекарственной формы. Заместитель директора НМИЦ пульмонологии Сеченовского университета Лидия Никитина подчеркнула, что наибольший интерес для врачей представляют ингаляционные формы антибиотика, позволяющие доставлять лекарство непосредственно в очаг инфекции, минимизируя системные побочные эффекты. В России это пациенты с муковисцидозом, а еще с бронхоэктатической болезнью, которых более 26 тысяч, а реальная распространённость может быть даже выше.

Поэтому доступность эффективного и безопасного антибактериального препарата отечественного производства является вопросом национальной значимости. Кроме того, обсуждалось применение тобрамицина в госпитальной и военной медицине – при тяжёлых нозокомиальных пневмониях, а также для локальной терапии инфекционных осложнений при повреждениях костей и мягких тканей, где локальное введение позволяет снизить системную токсичность. Участники совещания договорились о продолжении взаимодействия между производителями, клиницистами и научным сообществом, однако, как отметила Екатерина Приезжева, само по себе возобновление производства не означает завершения работы – отечественному препарату предстоит пройти путь клинического изучения и накопления доказательной базы, особенно для расширения показаний. Тем не менее, восстановление полного цикла выпуска тобрамицина – важный шаг в обеспечении лекарственной независимости и гарантии доступности терапии для самых уязвимых групп пациентов, страдающих хроническими гнойно-воспалительными заболеваниями лёгких. Врачи ожидают, что ингаляционные формы будут активно применяться в клинической практике уже в ближайшее время, а дальнейшие исследования позволят уточнить их эффективность при других нозологиях, включая тяжёлую ХОБЛ с колонизацией синегнойной палочки. Это событие даёт надежду на стабильное обеспечение жизненно важным антибиотиком и снижение зависимости от импортных поставок, что особенно актуально в текущих экономических условиях.

Подробнее: https://kirov-grad.ru/news/primenenie-otechestvennogo-antibiotika-tobramitsina-obsudili-v-kirovskoy-oblasti-federalnye-vrachi/

Новые дозировки Колистиметат натрия для пациентов с муковисцидозом зарегистрированы в России

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 07.09.2026 20:33

Компания «ПСК Фарма» (резидент ОЭЗ «Дубна») получила регистрацию Минздрава на две новые дозировки антибиотика Колистиметат натрия — 3 и 4,5 млн ЕД. Ранее были доступны только 1 и 2 млн ЕД. Ингаляционная форма разрешена детям с рождения. Гендиректор компании пояснила, что новые дозировки упрощают работу врачей, так как некоторым пациентам с муковисцидозом требуется до 12 млн ЕД в сутки - теперь можно использовать один флакон вместо нескольких. Препарат входит в перечень жизненно важных лекарств. Расширение линейки дозировок – важный шаг для точного подбора терапии и снижения риска ошибок при купировании острых состояний.
Подробнее: https://rusbiopharm.ru/press-center/news/rus-biofarm-rasshirila-lineyku-antibakterialnykh-sredstv-dlya-patsientov-s-mukovistsidozom/

Бактериальные везикулы в крови при муковисцидозе открывают новые вопросы о барьерной функции и терапии ETI

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 06.09.2026 20:18

В настоящее время влияние таргетной терапии муковисцидоза на системные воспалительные процессы остаётся изученным не до конца. В новом пилотном исследовании немецкие учёные обратили внимание на бактериальные внеклеточные везикулы – микроскопические пузырьки, которые выделяют грамотрицательные бактерии, включая синегнойную палочку, и несут в себе токсины и факторы вирулентности. При хроническом воспалении эти везикулы могут проникать через повреждённый эпителий в кровоток и поддерживать системное воспаление. Авторы проанализировали плазму 60 пациентов с МВ и 30 здоровых добровольцев, разделив пациентов на группы с колонизацией синегнойной палочки и без неё. Оказалось, что у пациентов с МВ активность везикул, оценённая по индукции NF‑κB в TLR4‑репортёрной системе, значительно выше, чем у здоровых, причём максимальные значения наблюдаются у носителей синегнойной инфекции. Однако самый неожиданный результат касался терапии ЭТИ (элексафактор/тезакафтор/ивакафтор): пациенты, получавшие тройную комбинацию, демонстрировали ещё более высокий уровень бактериальной LPS‑активности (способность биологического образца вызывать воспалительную реакцию за счёт содержащихся в нём бактериальных частиц) в крови независимо от наличия синегнойной палочки. Это может указывать на то, что восстановление мукоцилиарного клиренса и изменение микробиома на фоне ЭТИ парадоксальным образом усиливают транслокацию бактериальных компонентов через слизистые барьеры, либо на прямое влияние модуляторов на проницаемость эпителия. Кроме того, выявлена обратная корреляция между уровнем сывороточного IgA и активностью везикул у пациентов с синегнойной инфекцией, что позволяет предположить связывание везикул иммуноглобулинами и возможное истощение мукозального иммунитета. Технически подтвердить происхождение везикул именно от синегнойной палочки методом вестерн‑блоттинга не удалось из‑за низкого выхода белка, поэтому видовая принадлежность циркулирующих частиц остаётся открытым вопросом. Исследование носит пилотный характер и требует подтверждения на более крупных когортах, но оно впервые систематически показывает, что системная бактериальная нагрузка в виде везикул может сохраняться или даже возрастать на фоне эффективной CFTR‑терапии. Это ставит перед клиницистами новые задачи: мониторинг не только лёгочной функции, но и системных маркеров воспаления, а также пересмотр представлений о барьерной функции дыхательных путей и кишечника при муковисцидозе. Дальнейшие исследования должны уточнить, является ли повышение везикул на ЭТИ компенсаторным механизмом или потенциальным фактором риска системного воспаления, и могут ли эти везикулы служить новыми биомаркерами эффективности терапии и целостности эпителиального барьера.

Подробнее на сайте 

Генетическая терапия муковисцидоза с использованием мутированного гена CFTR с усиленной функцией

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 05.09.2026 15:41

Около 10% пациентов с муковисцидозом, несущих мутации класса I (отсутствие синтеза белка), остаются недоступными для терапии модуляторами. Единственная надежда для этой группы пациентов - генная заместительная терапия, но её клиническая эффективность до сих пор ограничена низкой трансдукцией и неполным восстановлением функций эпителия.

В новой работе, опубликованной в журнале Molecular Therapy – Methods & Clinical Development, международный коллектив исследователей предлагает нестандартный подход: использовать не нативный белок дикого типа, а его мутантную форму K978C - улучшенную, более активную версию белка, которая выполняет свою функцию лучше, чем природная.Исследователи сравнили четыре варианта гена: стандартный, кодон-оптимизированный (с улучшенными «строительными блоками» для производства белка), мутантный с усиленной функцией и комбинацию обоих. В пробирке с клетками почек лучшие результаты дала кодон-оптимизация – белка становилось в десять раз больше. Но когда те же конструкции проверили на настоящих клетках дыхательных путей от пациентов с муковисцидозом, результат был полярным. Кодон-оптимизированные варианты производили много белка, но он застревал внутри клетки и не добирался до мембраны, где должен работать, а в некоторых случаях даже вызывал гибель клеток. В то время мутант ген с усиленной функцией, хотя его и было меньше, отлично восстанавливал основные показатели здоровья эпителия – транспорт солей, увлажнение поверхности лёгких и нормальную кислотность.

Самое важное: чтобы добиться эффекта, достаточно было «заразить» геном всего 10% клеток, тогда как с обычным геном требовалось в два раза больше – около 20%. Это значит, что с усиленным белком можно использовать меньшие дозы вирусных векторов, снизив риск побочных эффектов и стоимость терапии. Исследователи также подчеркивают, что их эксперименты проводились в условиях, максимально приближенных к реальным – с добавлением мокроты пациентов с муковисцидозом, которая обычно мешает работе лекарств. Полученные данные показывают, что в генной терапии важнее не количество белка, а его качество и правильное расположение. Вместо того чтобы пытаться заставить клетки производить много нормального CFTR, разумнее подарить им чуть более активную версию, которая справится с задачей даже в малых количествах. Это открытие меняет стратегию разработки генной терапии для самой тяжёлой группы пациентов. Конечно, до внедрения в клинику ещё предстоит пройти долгий путь – нужны испытания на животных и затем на людях, – но первые результаты вселяют оптимизм. Если подход подтвердится, у десятков тысяч людей по всему миру, для которых сегодня нет эффективного лечения, появится реальный шанс на полноценную терапию.

Подробнее: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050123001201