Ранняя модуляторная терапия восстанавливает функцию CFTR у детей почти до нормы
- Подробности
- Категория: Новости ассоциации
- Опубликовано: 19.10.2026 20:46
В European Respiratory Journal вышли результаты первого исследования, которое напрямую измерило, насколько тройная терапия элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ЭТИ) восстанавливает работу CFTR-канала у детей 2–11 лет с муковисцидозом и хотя бы одной мутацией F508del. Работу проводили в двух центрах Немецкого центра исследования лёгких: функцию CFTR оценивали по показателям разности кишечных потенциалов в биоптатах прямой кишки до начала лечения и через четыре месяца, а затем объединили данные с более ранним исследованием у подростков и взрослых.
Главный вывод: у детей ЭТИ восстанавливает функцию CFTR почти до уровня здоровых людей в отличии от взрослых, где показатель держится около 40%. Чем младше ребёнок, тем выше эффект: связь с возрастом оказалась сильной и устойчивой. При этом у части детей хлориды пота всё равно оставались в промежуточной зоне, хотя показатели разности кишечных потенциалов уже приближались к норме, поэтому эти два показателя не заменяют друг друга.
