Положительными результатами завершились клинические исследования (КИ) по применению комбинированного препарата ивакавтор/люмакавтор - Оркамби (Orcambi), Vertex Pharmaceuticals Inc. - у больных старше 12 лет, гомозигот по самой частой мутации F508 del. 

Были получены достоверные данные по значительному улучшению легочных функций и снижению количества обострений бронхолегочного процесса у испытуемых. Подробнее вот тут (английский): http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1409547

15 мая 2015 года совещательная комиссия американского агентства по лекарственным средствам (FDA), проголосовав 12:1, приняла положительное решение о рассмотрении результатов этого исследования для принятия окончательного регулирующего документа. 

Похоже, что 5 июля американское агентство по лекарственным средствам FDA примет значимое решение по данному вопросу. 

Информация тут (на английском)   

Если препарат будет рекомендован к применению, это будет - прорыв. Потребуются, конечно, еще дополнительные исследования по его эффективности и безопасности у детей (моложе 12 лет). 

Правда, когда он будет зарегистрирован в России - неизвестно. Но мы все будем пытаться убедить Министерство здравоохранения РФ заниматься данным вопросом. 

Это же относится и к препарату Калидеко (ивакавтор), который уже рекомендован к применению у больных с мутациями: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R или R117H. В России его пока нет.


Наталия Юрьевна Каширская


Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja1(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация юриста - Гришин Сергей Михайлович Адвокат,

grichinЮридические консультации проводит Гришин Сергей Михайлович, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н.  получить консультацию

mukoviscidoz monografiaОбъявления

Вышла монография МУКОВИСЦИДОЗ под редакцией Капранова Н.И, Каширской Н.Ю. Монография представляет собой капитальный труд, посвященный проблеме муковисцидоза (кистозного фиброза). При подготовке данной монографии обобщены достижения мировой науки, а также собственный клинический опыт всех соавторов. 

Подробнее >>>

 

registrПроект проводится Общероссийской Общественной Организацией «Российская ассоциация для больных муковисцидозом» и Российским респираторным обществом  

Подробнее о проекте >>>

 

Баннеры партнеров

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.