30 мая 2015г в Лондоне (Alexander Fleming Building, Imperial College) в прямом эфире проф. Эриком Алтоном (Eric Alton) были представлены результаты испытаний 2б фазы по генотерапии муковисцидоза (Wave 1 – липосомный вектор/носитель).генотерапия при муковисцидоза

Учитывая, что в настоящее время результаты представлены в научный журнал, до опубликования в нем,  результаты не могут быть нигде еще открыто напечатаны. Это общепринятая практика для серьезных научных работ.  Тем не менее, запись выступления скоро будет доступна, сообщает CF Trust   

Главный вывод. 2б фаза завершена успешно, показана эффективность и безопасность препарата (помимо группы на препарате была и группа больных, получавших плацебо). Особенно выраженной эффект по ОФВ1 и ФЖЕЛ отмечался у больных с ОФВ1 от 50% до 70% от должного. Для больных с ОФВ1 от 70% до 90% может потребоваться увеличение дозы препарата для достижения эффекта. Эффективность доставки препарата была подтверждена измерением разности электрических потенциалов на эпителии бронхов.

По словам Эрика Алтона, разработка терапии  – на верном пути, но еще не готова к внедрению в клиническую практику. Исследование будет продолжено уже в 2016 году.  

Несколько слов было сказано и о исследовании Wave 2, где в виде вектора используется вирус. Объявлено, что вирусный вектор разработан. Первые клинические испытания также планируется начать в 2016 году.

Фонд поддержки муковисцидоза Великобритании (CF Trust) выделил дополнительно 500 000 фунтов на продолжение исследований (подробнее)


Наталия Юрьевна Каширская 

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

knju(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация юриста - Гришин Сергей Михайлович Адвокат,

grichinЮридические консультации проводит Гришин Сергей Михайлович, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н.  получить консультацию

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.