Консультационную линию по проблеме муковисцидоза ведет Наталия Юрьевна Каширская (Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию
Наталия Юрьвевна, добрый вечер! У моей дочки 06.03.2018 года рождения муковисцидоз. Мутации F508del/508del. Подскажите, пожалуйста, препараты фирмы Vertex применяют для лечения детей до года с такими видами мутаций? Какова вероятность, что данные препараты будут использоваться для лечения деток в России, учитывая их огромную стоимость?
Уважаемая Наталья,
Препарат Оркамби может применяться пока только детьми старше шести лет. Т.е., даже, если Оркамби появится в России, официально дочке его назначить нельзя. В настоящее время проверяется эффективность и безопасность Оркамби для детей младшего возраста. Другой препарат, только что одобренный, для гомозигот по F508del мутации – Симдеко, пока рекомендован даже для более старших, с 12 лет. Мы очень надеемся, и делаем все, что в наших силах для того, чтобы препараты фирмы Вертекс стали доступны и россиянам.
С уважением,
Проф.Н.Ю.Каширская
Для специалистов
Для пациентов
Полезные ссылки
Участник проекта
