Консультационную линию по проблеме муковисцидоза ведет Наталия Юрьевна Каширская (Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию
Добрый день. К сожалению, препарат Ataluren не прошел клинические испытания. Хотелось бы узнать, ведутся ли еще клинические исследования других препаратов, предназначенных для больных с нонсен - мутациями?
Уважаемая Любовь,
К сожалению, да. Препарат Аталурен не рекомендован при муковисцидозе и исследования с применением Аталурена в данном направлении прекращены.
Мы сообщали об этом на нашем сайте http://mukoviscidoz.org/interesnoe/552-preparat-ataluren-ne-proshel-klinicheskie-issledovaniya-dlya-lecheniya-mukovistsidoza.html
Исследования ведутся, но пока говорить что-то о сроках выведения их на рынок для клинического использования не предоставляется возможным. Мы на нашем сайте всегда сообщаем, если что-то важное происходит в лечении муковисцидоза. Следите за новостями. Не забывайте, что и генная терапия разрабатывается. Она должна будет подходить ко всем мутациям.
С уважением,
Проф. Н.Ю.Каширская