Публикуем для вас анонс вебинара по ключевым аспектам ведения младенцев с диагнозом «муковисцидоз» по данным неонатального скрининга от Европейского общества специалистов по муковисцидозу (ECFS)

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 11.09.2025 11:27

18 сентября 2025 года, 13:00 (по московскому времени) в рамках образовательной инициативы ECFS Education проведет экспертный вебинар, посвященный представлению нового электронного обучающего модуля. Мероприятие будет интересно мультидисциплинарным командам, работающим с пациентами с муковисцидозом.

Вебинар осветит критически важный клинический сценарий — «Ведение младенца с диагнозом МВ, установленным по результатам неонатального скрининга». Эта тема имеет первостепенное значение для обеспечения максимально раннего и эффективного вмешательства, что напрямую влияет на долгосрочные прогнозы пациентов.

В программе мероприятия запланированы:

- Приветственное слово и введение от Криса Смита (Великобритания).

- Детальный обзор ключевого модуля с изложением современных принципов диагностики и тактики ведения пациентов раннего возраста.

- Сессия вопросов и ответов с участием одного из авторов модуля, ведущего эксперта Анне Мунк (Франция), где участники смогут обсудить сложные клинические случаи и практические аспекты применения рекомендаций.

Целевой аудиторией вебинара являются врачи-педиатры, пульмонологи, гастроэнтерологи, неонатологи, медицинские сестры, диетологи, физиотерапевты, психологи и другие специалисты, входящие в состав команды, ведущих пациентов с муковисцидозом, как взрослого, так и педиатрического профиля.

Организаторы напоминают о необходимости учета часовых поясов: вебинар начнется в 13:00 по московскому времени. Для коллег из Европы начало в 12:00 (CET), из Великобритании — в 11:00 (UK).

Для всех зарегистрированных участников, которые не смогут присоединиться к трансляции онлайн, будет предоставлена запись вебинара. Доступ к ней получат члены ECFS на образовательной платформе сообщества.

Регистрация на вебинар является обязательной и доступна на официальных ресурсах ECFS Education. Для участия необходимо заполнить форму, указав имя, фамилию и актуальный адрес электронной почты.

Подробная информация и регистрация: https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_z5WVwt79TNWLb-4MTdPoBA#/registration

Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) обновила Справочный перечень жизненно-важных лекарственных средств: новые возможности для пациентов с муковисцидозом во всем мире

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 05.09.2025 18:31

5 сентября 2025 года ВОЗ опубликовала обновленную версию Справочного перечня жизненно важных лекарственных средств.

Справочный перечень жизненно важных лекарственных средств (EML) и Справочный перечень жизненно важных лекарственных средств для детей (EMLc). Среди новых препаратов, включенных в список, — новые эффективные препараты для лечения муковисцидоза (МВ), что является знаковым событием для пациентского и медицинского сообщества во всем мире.

В разделе 7 Отчета 25-го Комитета экспертов ВОЗ по отбору и использованию жизненно важных лекарственных средств отмечено следующее:

«Лекарственные средства для лечения муковисцидоза»

ДОКУМЕНТ 1          ДОКУМЕНТ 2

Подробнее...

Персонализированная модель муковисцидоза: как реакция кишечных органоидов связана с успехом лечения

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 01.09.2025 18:56

Международной группой исследователей из Бельгии завершено ретроспективное многоцентровое исследование, целью которого была валидация прогностической значимости кишечных органоидных технологий в контексте терапии муковисцидоза. В исследовании участвовали пациенты, гомозиготные по мутации F508del в гене CFTR.

В рамках исследования 60 пациентов были поделены на когорты с максимальным и минимальным уровнем ответа их собственных кишечных органоидов (patient-derived intestinal organoids (PDIOs)) на терапию комбинациями тезакафтор/ивакафтор (ТИ) и элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ЭТИ). Количественная оценка функциональной активности белка CFTR in vitro выполнялась с помощью специального форсколин-индуцированного теста (FIS-аssay).

Ученые хотели проверить, работает ли такой метод: если кишечные органоиды пациента в пробирке сильнее среагировали на лекарство, значит и самому пациенту оно поможет активнее. Если делить пациентов на две четкие группы («высокий ответ» и «низкий ответ»), то по общему самочувствию (одышка, вес, обострения) особой разницы между ними не было. Обе группы чувствовали себя лучше. Однако, когда ученые посмотрели не на группы, а на конкретные цифры у каждого пациента, то обнаружили важную закономерность:

- Чем сильнее была реакция органоида в пробирке, тем значительнее улучшались у пациента два точных объективных показателя:

1. Снижался уровень хлоридов в поте

2. Увеличивался объем выдыхаемого воздуха

В итоге, работа доказывает, что, несмотря на сходные результаты в общем состоянии пациентов, измерение того, как сильно реагируют кишечные органоиды, — это перспективный метод. Его можно использовать для разработки точных критериев, позволяющих прогнозировать эффективность современной терапии муковисцидоза в каждом индивидуальном случае.

Подробнее по ссылке...

Испытание BiomX приостановлено: вопросы FDA к небулайзеру

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 28.08.2025 18:44

Месяц назад мы рассказывали вам о том, что FDA одобрил ускоренный механизм рассмотрения для препарата BX004 для лечения хронической синегнойной инфекции. Подробнее можно посмотреть по ссылке... 
Но 18 августа вышла новость о приостановлении FDA клинических исследований фазы 2b препарата из-за вопросов к используемому небулайзеру третьей стороны. Разработчик, компания BiomX, уже предоставил регулятору запрошенные данные по устройству, подчеркивая, что вопросы касаются только небулайзера, а не безопасности или эффективности самого препарата.
В то время как набор пациентов в США приостановлен, исследование продолжается в ЕС, где небулайзер имеет соответствующую сертификацию. BX004 представляет собой коктейль бактериофагов и имеет статусы orphan drug и Fast Track от FDA. В предыдущих исследованиях терапия показала обнадеживающие признаки эффективности и безопасности.
Подробнее по ссылке