Фонд муковисцидоза увеличивает инвестиции в ингаляционную генную терапию 4D-710

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 20.10.2025 17:03

Фонд муковисцидоза (Cystic Fibrosis Foundation) (США) инвестировал дополнительно до 11 млн долларов в компанию 4D Molecular Therapeutics для поддержки разработки ингаляционной генной терапии 4D-710 для лечения муковисцидоза. Общий объём инвестиций Фонда в этот проект достиг почти 32 млн долларов. Средства будут направлены на продолжающееся клиническое исследование I/II фазы AEROW, в котором терапия изучается у взрослых пациентов с МВ, не отвечающих критериям для терапии модуляторами CFTR.

Финансирование также поддержит часть исследования по повторному введению препарата, фазу II, в которой идёт набор участников, и планирование будущей фазы III. Терапия 4D-710 использует вектор A101 для доставки рабочей копии гена CFTR в клетки легких, что потенциально позволяет производить функциональный белок и нормализовать выработку слизи. Ключевой целью разработки является создание долговременного, пригодного для повторного введения и подходящего для пациентов с любыми мутациями CFTR препарата. Ожидается, что обновленные промежуточные данные по фазе I, включая оценку долговременности эффекта, будут представлены до конца года.

Подробнее: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/cf-foundation-adds-investment-4dmts-cf-gene-therapy/

Европейское общество муковисцидоза (ECFS) представляет новый цикл научных вебинаров

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 07.10.2025 19:57

По многочисленным просьбам и благодаря успеху прошлой серии, ECFS запускает второй цикл вебинаров, посвященных фундаментальной науке о муковисцидозе. Новая серия углубится в изучение ключевых механизмов развития этого заболевания.

Слушателей ждут лекции по широкому кругу тем: от генетики CFTR и структуры белка до взаимодействия организма с инфекциями и исследований на животных моделях.

Не пропустите старт цикла! Только на английском языке. Первый вебинар состоится 10 октября 2025 года:

Тема: «Ген CFTR и генетика: что нужно знать?»

Дата: Пятница, 10 октября 2025 г.

Время по Москве: 18:00 (16:00 по Гринвичу (GMT))

Ссылка для регистрации: https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_ytlySr5OTJOI3pExnDVHFg#/registration

Cystic Fibrosis Foundation (Фонд суковисцидоза) увеличивает инвестиции в инновационную терапию RCT2100 до $33 миллионов

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 07.10.2025 19:50

CFF объявил о дополнительных инвестициях в размере $3 миллионов в компанию Recode Therapeutics, направленных на поддержку клинической разработки экспериментальной терапии RCT2100 для лечения муковисцидоза. Общий объем финансирования, предоставленного Фондом компании Recode, достиг $33 миллионов. Ранее были выделены $15 миллионов на доклинические исследования и ранние клинические испытания RCT2100, а также еще $15 миллионов - на разработку методов генного редактирования для лечения муковисцидоза.

Терапия RCT2100 представляет собой принципиально новый подход к лечению муковисцидоза. Это ингаляционный препарат на основе матричной РНК (мРНК), который доставляет в клетки легких генетическую инструкцию для производства функционального белка CFTR. Особенность данного подхода заключается в его универсальности - он не зависит от конкретной мутации гена CFTR у пациента и потенциально может быть эффективен для всех пациентов с муковисцидозом, включая приблизительно 10% больных, которые не могут получать существующие модуляторы CFTR из-за непереносимости или нечувствительных к терапии мутаций.

Подробнее...

Первые успехи Бренсокатиба в терапии муковисцидоза

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 07.10.2025 19:48

Результаты клинического исследования фазы IIa, опубликованные в журнале Clinical Pharmacokinetics, свидетельствуют о хорошей переносимости дипептидилпептидазы-1 (DPP1) Бренсокатиба у взрослых пациентов с муковисцидозом (МВ). Работа, финансируемая компанией-разработчиком Insmed, стала важным этапом в оценке потенциала этого перорального противовоспалительного препарата для терапии МВ. В рамках одиночного слепого плацебо-контролируемого исследования (NCT05090904) 29 пациентов были рандомизированы на группы получения ежедневных доз Бренсокатиба (10, 25 или 40 мг) или плацебо в течение 28 дней. Терапия продемонстрировала удовлетворительный профиль безопасности: наиболее частыми нежелательными явлениями были головная боль и респираторные инфекции, а единственное серьезное нежелательное явление (обострение легочной инфекции) зарегистрировано в группе высокой дозы.

Подробнее...