Новости медицины и достижения в области муковисцидоза

ECFS анонсирует новый цикл научных вебинаров на 2025-2026 год

По следам успешного первого сезона Европейская ассоциация муковисцидоза (ECFS) открывает регистрацию на второй цикл образовательных вебинаров, посвященных фундаментальной науке в области муковисцидоза (МВ).

Цикл вебинаров предлагает глубокий анализ ключевых механизмов заболевания. В фокусе внимания экспертов окажутся фундаментальные и взаимосвязанные аспекты патогенеза МВ.

Мероприятие рассчитано на научных сотрудников, исследователей и врачей, стремящихся усилить свои знания о базовых процессах, лежащих в основе муковисцидоза. Участие в вебинарах позволит получить системное представление о болезни — от молекулярного уровня до целостных физиологических систем. Вебинары проводятся только на английском языке.

Подробная программа и темы выступлений доступны ниже. Для регистрации необходимо перейти по ссылке в названии заинтересовавшего вебинара. После завершения регистрации каждый участник получит индивидуальные данные для подключения к конференции Zoom по электронной почте.

Ссылка: https://www.ecfs.eu/education/webinars

Комиссия Минздрава одобрила новые продукты лечебного питания для детей-инвалидов

10 сентября 2025 года комиссия Минздрава России по формированию перечня специализированных продуктов лечебного питания для детей-инвалидов рекомендовала к включению в перечень следующие продукты: специализированное растительное масло «Кансо Масло 100% СЦТ» для пациентов с нарушениями окисления жирных кислот и всасывания жира, а также сухую смесь «ПедиаШур Малоежка» со вкусами ванили, клубники и шоколада для оптимизации питания детей от 1 года до 10 лет с недостаточным питанием, в том числе при муковисцидозе.

Подробнее на сайте... 

Ученые, стоявшие за разработкой революционной терапии муковисцидоза, удостоены высшей награды в области медицинских исследований

16 сентября 2025 года трем ученым, чьи фундаментальные и прикладные работы привели к созданию комбинированного препарата Трикафта была присуждена престижная премия Ласкера- ДеБейки в области клинических медицинских исследований.

Лауреатами стали доктор Майкл Дж. Уэлш (Университет Айовы), доктор Хесус Гонсалес и доктор Пол Негулеску (оба — Vertex Pharmaceuticals). Премия в размере $250 000 признает их коллективный вклад в превращении МВ из смертельного заболевания в управляемое состояние.

Работы лауреатов охватывают всю цепочку создания лекарства — от фундаментальных исследований до клинического применения.

Майкл Уэлш (также недавний лауреат премии Йергина-Нью) в своих пионерских работах еще в 1980-90-х годах детально охарактеризовал функцию и дисфункцию белка CFTR, продукта гена муковисцидоза. Его исследования механизмов транспорта ионов и воды в эпителиальных клетках заложили фундаментальную биологическую основу для понимания того, как мутации в гене CFTR приводят к патогенезу МВ. Именно его работы сделали возможной саму концепцию «модулятора CFTR» — препарата, который может исправлять функцию мутантного белка.

Подробнее...

Фонд CF Foundation инвестирует до 6,5 млн евро в разработку инновационной фаговой терапии против синегнойной палочки

CF Foundation (США) объявил о стратегическом инвестировании до 6,5 млн евро в компанию SNIPR Biome для разработки генетически модифицированного фагового коктейля против хронической инфекции Pseudomonas aeruginosa у пациентов с муковисцидозом.

Проект направлен на создание терапии для эрадикации персистирующих штаммов синегнойной палочки — второго по распространенности патогена при МВ, отличающегося высокой устойчивостью к антибиотикам и способностью формировать биопленки. Традиционное лечение таких инфекций требует длительной терапии ингаляционными антибиотиками, что сопряжено с высокими временными и финансовыми затратами.

В отличие от природных фагов, технология SNIPR Biome предусматривает целенаправленную генетическую модификацию бактериофагов с использованием системы CRISPR-Cas для повышения их эффективности против бактерий в биопленках и нацеливания на специфические рецепторы на поверхности бактериальных клеток. Компания планирует создать коктейль, охватывающий более 90% клинически значимых штаммов Pseudomonas.

Как отметил доктор Дэйв Николс, старший директор Фонда, эта инвестиция позволит оценить потенциал инженерных фагов для преодоления ключевых ограничений в лечении хронических инфекций дыхательных путей. Хотя отдельные случаи применения фаготерапии при МВ демонстрировали обнадеживающие результаты, для подтверждения эффективности и безопасности подхода необходимы контролируемые клинические исследования.

Проект представляет собой значительный шаг в развитии персонализированной терапии инфекционных осложнений муковисцидоза и может стать новой парадигмой в борьбе с антибиотикорезистентностью.

Подробнее: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/cf-foundation-invests-7-million-dollars-phage-therapy-development/

Новое оружие против устойчивой синегнойной палочки при муковисцидозе

Хроническая синегнойная инфекция — одно из самых серьезных и частых осложнений у пациентов с муковисцидозом, ведущее к прогрессирующему повреждению легких. С появлением глобальной проблемы антимикробной резистентности все большую распространенность получают штаммы Pseudomonas aeruginosa, продуцирующие металло-бета-лактамазы (MBL). Эти ферменты делают бактерии неуязвимыми к карбапенемам — одним из последних доступных классов антибиотиков. В России доля таких устойчивых штаммов значительна, а летальность от вызываемых ими инфекций может превышать 40%, создавая огромную проблему для врачей.
Ситуация меняется к лучшему. Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий — первый комбинированный антибиотик, целенаправленно созданный для борьбы с грамотрицательными патогенами, продуцирующими MBL.

Подробнее...

Консультируем по вопросам, связанным с ведением пациентов с муковисцидозом

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская 

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор)

получить консультацию >>>

Консультация по небулайзерной терапии  

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов

получить консультацию >>>

Консультация юриста

С июля 2024 г. благотворительный фонд «Острова» начал реализацию пилотного проекта «Юридическая помощь», в рамках которого взрослым пациентам (18+) с муковисцидозом и их близким родственникам, а также родителям детей любого возраста можно обратиться за бесплатной юридической помощью в случае нарушения их законных прав на обеспечение таргетной терапией, иное лекарственное обеспечение, получение инвалидности, обеспечение техническими средствами реабилитации, по иным вопросам защиты законных прав и интересов

Финансирование проекта: юридическая помощь оказывается бесплатно за счет финансирования Фонда

записаться на консультацию>>>

На нашем сайте юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты

получить консультацию >>>

Участник проекта

 

banner1

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх