Кембридж, штат Массачусетс - (BUSINESS WIRE) - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) объявила о первых клинических данных из текущей 3-фазы клинических исследований по монотерапии Ивакафтором (Ivacaftor) больных муковисцидозом.

В фазе 3 исследования по оценке Ivacaftor монотерапии у пациентов в возрасте от шести лет и старше, имеющих, по крайней мере, одну мутацию III типа отличную от G551D, было выявлено достоверное улучшение по показателям ОФВ1 в течение 8 недель лечения, в группе, получающих Ivacaftor, по сравнению с плацебо.

Kalideco (ivacaftor) в настоящее время уже одобрен для больных муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше, которые имеют, по крайней мере, одну копию G551D мутации в гене CFTR. Мутация G551D - приводит к ограничению  способности открытия CFTR канала (количество белка достаточно, но работа канала нарушена). По всему миру около 2000 именно таких человек, и около 400 пациентов (шести лет и старше), имеющих, по крайней мере, одну мутацию III типа, но отличную от G551D.

К концу 2013 года компания Vertex надеется получить все необходимые разрешения в США (sNDA) и Европе (MAA) на внесение добавления в показания назначения монотерапии препаратом Kalydeco больным муковисцидозом 6 лет и старше с хотя бы одной мутацией III типа, отличной от G551D.

Подробнее – на сайте 

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja1(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация юриста - Гришин Сергей Михайлович Адвокат,

grichinЮридические консультации проводит Гришин Сергей Михайлович, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н.  получить консультацию

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.