12 февраля Компания Vertex Pharmaceuticals объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Symdeko (tezacaftor / ivacaftor и ivacaftor) в качестве терапии пациентов с муковисцидозом (кистозным фиброзом (CF)), имеющих две копии F508del мутации в гене CFTR или с одной мутацией, которая отвечает на tezacaftor / ivacaftor. Терапия была одобрена для больных МВ 12 лет и старше.
В ноябре 2017 года журнал New England Journal of Medicine опубликовал результаты двух исследований 3-й фазы SYMDEKO.

В этих исследованиях, названных EVOLVE и EXPAND, приняли участие около 750 человек в возрасте от 12 лет и старше с двумя копиями F508del мутации или с одной F508del мутацией, а другой - с остаточной функцией CFTR. В обоих исследованиях у пациентов, получавших SYMDEKO, наблюдалось статистически значимое и клинически подтвержденное улучшение функции легких и других показателей заболевания с достаточным профилем безопасности. Наиболее частые побочные эффекты, независимо от группы лечения, включали инфекционное бронхолегочное обострение и кашель. Первые данные из продолжающегося исследования EXTEND, также представленные в ноябре 2017, показали, что улучшение функции легких и профиль безопасности и переносимости, наблюдаемые в EVOLVE и EXPAND, поддерживались на протяжении 48 недель лечения препаратом SYMDEKO.

Подробнее (на английском): http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1057241

Каширская Н.Ю.

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация юриста - Гришин Сергей Михайлович Адвокат,

grichinЮридические консультации проводит Гришин Сергей Михайлович, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н.  получить консультацию

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.