Результаты масштабного анализа данных, основанных на двух крупных работах ученых из Франции, опубликованные в Lancet Respiratory Medicine, демонстрируют, насколько по-разному действует терапия ЭТИ. Исследование, включившее 1266 пациентов, имеющих один или два чувствительных CFTR варианта, включая F508del,  выявило четкую зависимость биохимического ответа от количества чувствительных аллелей CFTR. У пациентов с двумя чувствительными вариантами медиана концентрации хлоридов пота после лечения составила 36 ммоль/л против 53 ммоль/л у пациентов с одним чувствительным вариантом (p < 0,0001). Нормализацию показателей пота (менее 30 ммоль/л) достигли 36% пациентов первой группы против лишь 15% во второй группе (p < 0,00001).
Однако наиболее значимым клиническим выводом стало отсутствие статистически значимой разницы в улучшении функции легких между группами. Многовариантный анализ не выявил влияния количества чувствительных аллелей на прирост ОФВ1% (p = 0,80), что свидетельствует о достижении «терапевтического плато» современными модуляторами CFTR.

Проф. Pierre-Regis Burgel с соавторами предполагают, что дальнейшее усиление коррекции функции белка CFTR может не привести к дополнительному улучшению спирометрических показателей у пациентов с МВ. Вероятно, потенциал улучшения функции легких ограничен необратимыми структурными изменениями, что подчеркивает необходимость разработки новых терапевтических стратегий, направленных на регенерацию легочной ткани, и подтверждает критическую важность максимально раннего назначения терапии.
Подробнее на сайте....