Boehringer Ingelheim присоединяется к разработке генной терапии муковисцидоза к ученым из Великобритании

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 30.10.2026 10:02

Немецкая фармацевтическая компания Boehringer Ingelheim объявила о глобальной коллаборации с Консорциумом генной терапии муковисцидоза Великобритании, в который входят Имперский колледж Лондона и университеты Оксфорда и Эдинбурга, а также с компанией Oxford BioMedica. Для Boehringer это первый шаг в область генной терапии, а главная цель партнёрства – создание терапии долгосрочного действия для пациентов с муковисцидозом. В основе подхода лежит ингаляционная форма репликационно-дефектного лентивирусного вектора, доставляющего в клетки лёгких здоровую копию гена CFTR. Метод уже продемонстрировал высокую эффективность переноса гена и допускает повторное введение для поддержания терапевтического эффекта, что принципиально важно для хронического заболевания.

Преимущество генной терапии в том, что она потенциально применима при любых мутациях гена CFTR. Таким образом, речь идёт о возможном универсальном подходе, который может охватить и тех пациентов, кому современные таргетные препараты не помогают. Координатор Британского Консорциума проф. Eric Alton отметил, что организация семнадцать лет изучавшая, может ли генная терапия стать клинически приемлемым вариантом лечения для пациентов с муковисцидозом, теперь объединит усилия с двумя организациями мирового уровня. Boehringer Ingelheim возьмёт на себя разработку лекарства и клинические исследования, а Oxford BioMedica будет отвечать за производство лентивирусных векторов - носителей, с помощью которых здоровый ген должен доставляться в клетки. Компания Boehringer Ingelheim получит глобальные права на разработку, производство, регистрацию и коммерциализацию терапии.

Подробнее: https://pharmaphorum.com/news/boehringer-battles-against-cystic-fibrosis

Верховный суд России окончательно подтвердил право российской компании «МИК» (Медицинская исследовательская компания) выпускать дженерик

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 29.10.2026 14:47

Принудительная лицензия, выданная в сентябре 2025 года на два года, теперь продлена на весь срок действия патентов правообладателя. Поводом для судебного разбирательства стал отказ патентообладателя продлить лицензию добровольно. Суд первой инстанции встал на сторону «МИК», ссылаясь на тот факт, что Vertex Pharmaceuticals недостаточно использует свои изобретения в России. Прекращение выпуска дженерика может привести к сокращению числа пациентов, получающих жизненно важное лечение, и к серьёзному росту бюджетных расходов, поскольку оригинальный «Трикафта» значительно дороже.

Апелляция это решение поддержала, однако Суд по интеллектуальным правам его отменил, посчитав аргументацию нижестоящих инстанций недостаточной, и направил дело на новое рассмотрение. 20 октября Верховный суд отменил постановление Суда по интеллектуальным правам и вернул в силу решения, принятые в пользу российской компании.

С правовой точки зрения, если патентообладатель недостаточно использует своё изобретение на российском рынке, интересы общественного здоровья и устойчивость бюджета здравоохранения признаются важнее его исключительных прав, а лечение пациентов с муковисцидозом останется непрерывным.

Подробнее: ВС поддержал продление принудительной лицензии на дженерик от муковисцидоза - РИА Новости, 26.10.2026

Ранняя модуляторная терапия восстанавливает функцию CFTR у детей почти до нормы

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 19.10.2026 20:46

В European Respiratory Journal вышли результаты первого исследования, которое напрямую измерило, насколько тройная терапия элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ЭТИ) восстанавливает работу CFTR-канала у детей 2–11 лет с муковисцидозом и хотя бы одной мутацией F508del. Работу проводили в двух центрах Немецкого центра исследования лёгких: функцию CFTR оценивали по показателям разности кишечных потенциалов в биоптатах прямой кишки до начала лечения и через четыре месяца, а затем объединили данные с более ранним исследованием у подростков и взрослых.

Главный вывод: у детей ЭТИ восстанавливает функцию CFTR почти до уровня здоровых людей в отличии от взрослых, где показатель держится около 40%. Чем младше ребёнок, тем выше эффект: связь с возрастом оказалась сильной и устойчивой. При этом у части детей хлориды пота всё равно оставались в промежуточной зоне, хотя показатели разности кишечных потенциалов уже приближались к норме, поэтому эти два показателя не заменяют друг друга.

Подробнее...

Опубликованы обновлённые национальные стандарты по кинезитерапии (физиотерапии) муковисцидоза (Великобритания, 2026)

Подробности

Категория: Новости ассоциации

Опубликовано: 16.10.2026 20:44

Британский благотворительный фонд Cystic Fibrosis Trust представил пятое издание документа «Стандарты оказания помощи и надлежащей клинической практики при проведении кинезитерапии (анг. физиотерапии) при муковисцидозе» (июль 2026 года).

Данное издание полностью адаптировано к смене парадигмы тераппии - эре CFTR-модуляторов. У значительной части пациентов на таргетном лечении существенно улучшились функция лёгких и переносимость физических нагрузок, что потребовало пересмотра основных ориентиров кинезитерапевтического сопровождения: акцент смещается с поддержания минимального уровня на расширение двигательных возможностей и качества жизни.

Подробнее...