Группа исследователей из Турции под руководством С. Карабулута опубликовала результаты пятилетнего исследования, которые меняют представление о приоритетах терапии муковисцидоза в странах с ограниченным доступом к современным модуляторам CFTR. В анализ вошли данные 440 пациентов, наблюдавшихся в центре муковисцидоза в Стамбуле с 2018 по 2022 год. Ключевой вывод: даже без широкого применения высокоэффективной таргетной терапии, системные улучшения качества качества оказания медицинской помощи способны значимо повлиять на клинические исходы и увеличить продолжительность жизни.

Внедрение структурированных протоколов — нутритивной поддержки, стандартов ведения пациентов со сниженной функцией лёгких и регулярных мультидисциплинарных обходов — за пять лет принесло ощутимые результаты. Показатели индекса массы тела значительно повысились у детей всех возрастных групп, а также улучшились показатели функции лёгких у взрослых. Наряду с этим увеличилось использование ингаляционной терапии гипертоническим раствором и Дорназы альфа, азитромицина, а частота хронической колонизации синегнойной палочкой заметно снизилась.

Особого внимания заслуживает оценка выживаемости. Средняя продолжительность жизни в анализируемой когорте превысила сорок шесть лет. Хотя этот показатель уступает данным из США или Великобритании, сам факт его достижения в условиях крайне ограниченного доступа к модуляторам CFTR является доказательством эффективности системного подхода к улучшению качества помощи. Авторы подчёркивают: улучшение индекса массы тела напрямую ассоциировано с улучшением функции лёгких и меньшей потребностью во внутривенных антибиотиках как у детей, так и у взрослых. Важно, что наибольший прирост индекса массы тела отмечен у детей первых четырёх лет жизни, что подтверждает значимость ранней нутритивной поддержки.

Исследование имеет ограничения (один центр, относительно молодой возраст когорты, невозможность полноценно оценить вклад модуляторов). Однако именно это делает результаты особенно ценными для стран с низким и средним уровнем дохода. Проведённая работа наглядно показывает, что внедрение клинических протоколов, регулярный аудит и концентрация на базисной терапии способны принести ощутимый прогресс даже там, где высокотехнологичные препараты остаются недоступными. Проще говоря, грамотная организация помощи способна в значительной мере восполнить отсутствие самых современных молекул.

Подробнее: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41889165/