Немецкая фармацевтическая компания Boehringer Ingelheim объявила о глобальной коллаборации с Консорциумом генной терапии муковисцидоза Великобритании, в который входят Имперский колледж Лондона и университеты Оксфорда и Эдинбурга, а также с компанией Oxford BioMedica. Для Boehringer это первый шаг в область генной терапии, а главная цель партнёрства – создание терапии долгосрочного действия для пациентов с муковисцидозом. В основе подхода лежит ингаляционная форма репликационно-дефектного лентивирусного вектора, доставляющего в клетки лёгких здоровую копию гена CFTR. Метод уже продемонстрировал высокую эффективность переноса гена и допускает повторное введение для поддержания терапевтического эффекта, что принципиально важно для хронического заболевания.
Преимущество генной терапии в том, что она потенциально применима при любых мутациях гена CFTR. Таким образом, речь идёт о возможном универсальном подходе, который может охватить и тех пациентов, кому современные таргетные препараты не помогают. Координатор Британского Консорциума проф. Eric Alton отметил, что организация семнадцать лет изучавшая, может ли генная терапия стать клинически приемлемым вариантом лечения для пациентов с муковисцидозом, теперь объединит усилия с двумя организациями мирового уровня. Boehringer Ingelheim возьмёт на себя разработку лекарства и клинические исследования, а Oxford BioMedica будет отвечать за производство лентивирусных векторов - носителей, с помощью которых здоровый ген должен доставляться в клетки. Компания Boehringer Ingelheim получит глобальные права на разработку, производство, регистрацию и коммерциализацию терапии.
Подробнее: https://pharmaphorum.com/news/boehringer-battles-against-cystic-fibrosis
