10-11 ноября состоялся V Всероссийский Форум медицинских и общественных организаций «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом» с международным участием. Форум был организован Общероссийской общественной организацией «Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом» при поддержке Фонда Президентских Грантов и Благотворительного фонда Острова (https://ostrovaru.com/) .
Форум проходил в онлайн формате.

В Форуме приняли участие более 400 человек из 8 стран (Россия, Белоруссия, Великобритания, Израиль, Казахстан, Нидерланды, Узбекистан, Франция).

Форум ориентирован на пациентско-родительскую аудиторию, с приглашением врачей и научных сотрудников – экспертов в области муковисцидоза. В ходе работы Форума были продемонстрированы современные достижения в области лечения муковисцидоза, основополагающие принципы ведения больных, определяющие продолжительность и качество жизни пациентов с позиций доказательной медицины. Большое внимание было уделено началу применения таргетных препаратов – CFTR модуляторов – в России. Были затронуты вопросы взросления, выбора профессии и планирования семьи пациентами. Впервые обсудили тему преконцепционного скрининга, скрытого носительства мутаций в гене муковисцидоза. Как всегда своим опытом работы поделились члены региональных пациентских ассоциаций. Были обсуждены некоторые юридические вопросы с экспертами в данной области.

С записью трансляций можно ознакомиться после регистрации на сайте мероприятия. Также на сайте мероприятия можно ознакомиться с программой и статистикой прошедшего Форума.

По результатам рассмотренных и обсужденных на V Форуме проблем, участники выработали следующую Резолюцию

Р Е З О Л Ю Ц И Я
V Форума медицинских и общественных организаций  «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом»,
10-11 ноября 2023г.

Проблема муковисцидоза (МВ) в нашей стране является актуальной и активно обсуждается органами государственной власти, медицинской общественностью, средствами массовой информации, самими пациентами, родителями больных детей и родительскими ассоциациями, благотворительными организациями и Фондами.
Тема оказания высоко технологичной, современной и эффективной помощи больному муковисцидозом в современных условиях звучит особенно остро. Перед здравоохранением стоят задачи стратегического прорыва, который обеспечил бы качественное лечение больного уже в ближайшей перспективе. Масштаб стоящих задач и их сложность требуют тесного взаимодействия как врачебного, так и родительского сообщества. Это становится особенно важным в контексте огромного количества на внутреннем рынке дженериков, аналогов и биоаналогов лекарственных средств и иных изделий медицинского назначения, требующих изучения эквивалентности оригинальным препаратам. Ситуация становится ещё более напряжённой с появлением на мировом рынке эффективных таргетных препаратов, способных кардинально модифицировать течение заболевания. В нашей стране таргетные препараты стали доступны с 2020 года, только для детской популяции пациентов, благодаря Фонду поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг Добра». Оказание помощи взрослым пациентам с муковисцидозом остается недостаточным, что обусловлено почти полным отсутствием в регионах специализированных центров муковисцидоза для взрослых пациентов, зависимостью бесплатного обеспечения терапии от группы инвалидности, невозможностью получения современных таргетных препаратов за счет средств Федерального бюджета.
V Форум прошел в онлайн-формате, организатором выступила Общероссийская общественная организация «Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом» при поддержке Фонда президентских грантов и благотворительного фонда «Острова».
В Форуме, ориентированном на пациентско-родительскую аудиторию, с участием врачей и научных сотрудников – экспертов в области муковисцидоза, приняли участие более 400 человек из 8 стран (Россия, Белоруссия, Великобритания, Израиль, Казахстан, Нидерланды, Узбекистан, Франция).
В ходе работы форума были продемонстрированы современные достижения в области лечения муковисцидоза, основополагающие принципы ведения больных, определяющие продолжительность и качество жизни пациентов с позиций доказательной медицины. Большое внимание было уделено началу применения таргетной терапии при МВ в России. Были затронуты вопросы взросления, выбора профессии и планирования семьи пациентами. Впервые обсудили тему преконцепционного скрининга, скрытого носительства мутаций в гене муковисцидоза. Своим опытом работы поделились члены региональных пациентских ассоциаций. Были обсуждены различные юридические вопросы с экспертами в данной области.

По результатам рассмотренных и обсужденных на V Форуме проблем, участники делегируют оргкомитету Форума:
1. Рекомендовать МЗ РФ оказать содействие в создании межрегиональных центров МВ для взрослых (например, при краевых или центральных больницах в виде кабинета по МВ), с целью улучшения доступности оказания диагностической и специализированной медицинской помощи.
2. Рекомендовать МЗ РФ рассмотреть возможность обеспечения взрослых пациентов с муковисцидозом препаратами базисной терапии бесплатно, вне зависимости от группы инвалидности.
3. Просить МЗ РФ обеспечить взрослых пациентов с муковисцидозом жизненно важными таргетными препаратами: Ивакафтор (ТН «Калидеко»), Лумакафтор/Ивакафтор (ТН «Оркамби»), Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор (ТН «Трикафта) за счет средств Федерального бюджета.
4. Просить Фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг Добра» ускорить процесс рассмотрения обеспечения препаратом Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор (ТН «Трикафта») пациентов с муковисцидозом, начиная с двухлетнего возраста, согласно инструкции. А препаратом Лумакафтор/Ивакафтор (ТН «Оркамби»), начиная с одного года, согласно инструкции.
5. Рекомендовать МЗ РФ поддержать проведение скрининга носительства за счет средств ОМС для потенциальных родителей, имеющих детей с установленным наследственным заболеванием или репродуктивные потери с установленной генетической причиной; потенциальным родителям, родственниками 1-2 степени родства которых являются лица с установленным наследственным заболеванием; потенциальным родителям, среди которых хотя бы один является установленным носителем наследственного заболевания.
6. МЗ РФ следует предусмотреть обеспечение за счет средств программ оказания высокотехнологической медицинской помощи или программ обязательного медицинского страхования проведение пренатальной диагностики, проведение процедур ВРТ с ПГТ эмбрионов, пренатальной диагностикой при наступлении беременности супругам с установленным в результате скрининга носительства высоким риском рождения ребенка с наследственным заболеванием.
7. Просить МЗ РФ законодательно закрепить обязательным для всех учреждений здравоохранения всех форм собственности проводить скрининг носительства на муковисцидоз и ряд других моногенных заболеваний для доноров репродуктивного материала.

ОТЧЕТ по форуму доступен по ссылке