Положительными результатами завершились клинические исследования (КИ) по применению комбинированного препарата ивакавтор/люмакавтор - Оркамби (Orcambi), Vertex Pharmaceuticals Inc. - у больных старше 12 лет, гомозигот по самой частой мутации F508 del. 

Были получены достоверные данные по значительному улучшению легочных функций и снижению количества обострений бронхолегочного процесса у испытуемых. Подробнее вот тут (английский): http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1409547

15 мая 2015 года совещательная комиссия американского агентства по лекарственным средствам (FDA), проголосовав 12:1, приняла положительное решение о рассмотрении результатов этого исследования для принятия окончательного регулирующего документа. 

Похоже, что 5 июля американское агентство по лекарственным средствам FDA примет значимое решение по данному вопросу. 

Информация тут (на английском)   

Если препарат будет рекомендован к применению, это будет - прорыв. Потребуются, конечно, еще дополнительные исследования по его эффективности и безопасности у детей (моложе 12 лет). 

Правда, когда он будет зарегистрирован в России - неизвестно. Но мы все будем пытаться убедить Министерство здравоохранения РФ заниматься данным вопросом. 

Это же относится и к препарату Калидеко (ивакавтор), который уже рекомендован к применению у больных с мутациями: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R или R117H. В России его пока нет.


Наталия Юрьевна Каширская


Объявления


 

registrПроект проводится Общероссийской Общественной Организацией «Российская ассоциация для больных муковисцидозом» и Российским респираторным обществом  

Подробнее о проекте >>>

Правила по проведению микробиологической диагностики в главных лабораториях г. Москвы для больных муковисцидозом РФ  Подробнее >>>

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация адвоката,

grichinЮридические консультации проводит Сергей Михайлович Гришин, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты  получить консультацию

 

Горячая линия

Телефон горячей линии: +7 9О1 279 21 79 работает 3 раза в неделю: понедельник, среда и пятница с 15.00 до 17.00 по московскому времени

Вы можете задать вопросы:
- касающиеся проблем больных муковисцидозом, проживающих в разных регионах России,
- касающиеся Первого Всероссийского форума медицинских и общественных организаций «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом», проводимого 14-15 ноября 2019 г в г. Ярославле (https://forum.mukoviscidoz.org/).
А также написать нам WhatsApp или Viber.

Баннеры партнеров

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.