30 мая 2015г в Лондоне (Alexander Fleming Building, Imperial College) в прямом эфире проф. Эриком Алтоном (Eric Alton) были представлены результаты испытаний 2б фазы по генотерапии муковисцидоза (Wave 1 – липосомный вектор/носитель).

Учитывая, что в настоящее время результаты представлены в научный журнал, до опубликования в нем,  результаты не могут быть нигде еще открыто напечатаны. Это общепринятая практика для серьезных научных работ.  Тем не менее, запись выступления скоро будет доступна, сообщает CF Trust   

Главный вывод. 2б фаза завершена успешно, показана эффективность и безопасность препарата (помимо группы на препарате была и группа больных, получавших плацебо). Особенно выраженной эффект по ОФВ1 и ФЖЕЛ отмечался у больных с ОФВ1 от 50% до 70% от должного. Для больных с ОФВ1 от 70% до 90% может потребоваться увеличение дозы препарата для достижения эффекта. Эффективность доставки препарата была подтверждена измерением разности электрических потенциалов на эпителии бронхов.

По словам Эрика Алтона, разработка терапии  – на верном пути, но еще не готова к внедрению в клиническую практику. Исследование будет продолжено уже в 2016 году.  

Несколько слов было сказано и о исследовании Wave 2, где в виде вектора используется вирус. Объявлено, что вирусный вектор разработан. Первые клинические испытания также планируется начать в 2016 году.

Фонд поддержки муковисцидоза Великобритании (CF Trust) выделил дополнительно 500 000 фунтов на продолжение исследований (подробнее)

Наталия Юрьевна Каширская