7 сентября 2026 года компания Aptar Pharma (ведущий разработчик систем доставки лекарств) объявила о сотрудничестве с биотехнологической фирмой Aceso Therapeutics для ускоренного вывода на рынок инновационного ингаляционного препарата ACT-101. Этот препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (синтетически созданная одноцепочечная молекула ДНК или РНК), который воздействует на патогенетические механизмы муковисцидоза на уровень раньше, чем существующие модуляторы CFTR-белка.
В рамках партнёрства подразделение Aptar – Nanopharm, специализирующееся на разработке ингаляционных лекарственных форм, – возьмёт на себя оптимизацию состава и оценку устройств доставки, чтобы обеспечить клиническую дорожную карту Aceso. ACT-101 предназначен для непосредственной ингаляции в лёгкие и использует запатентованный РНК-механизм, корректирующий посттранскрипционную регуляцию. Препарат специально разработан для пациентов с наиболее распространённой мутацией F508del, которая встречается у 70–80% больных муковисцидозом.
В настоящее время ACT-101 находится на продвинутой доклинической стадии. Aceso Therapeutics планирует подать заявку на проведение клинических исследований (IND) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже в 2027 году, чтобы начать первые испытания на людях.
Это сотрудничество также расширяет программу Aptar по оценке совместимости биологических препаратов (включая нуклеиновые кислоты, пептиды и белки) с лёгочными и назальными системами доставки. По данным Американской лёгочной ассоциации (ALA), муковисцидоз поражает около 100 000 человек во всём мире, и появление новых таргетных лекарств остаётся критически важным для улучшения прогноза и качества жизни пациентов.
