Межрегиональная общественная организация «Помощь больным муковисцидозом» выступила с обращением в адрес Председателя Правительства Российской Федерации Мишустина М.В., Заместителя Председателя Правительства РФ Голиковой Т.А., Министра здравоохранения Мурашко М.А. , главного внештатного специалиста по медицинской генетике Куцева С.И., Председателя Комитета по социальной политике Совета Федерации Святенко И.Ю., Уполномоченного по правам ребенка при Президенте РФ Кузнецовой А.Ю., Общественной Палаты РФ - к заместителю Председателя комиссии по социальной политике, трудовым отношениям и поддержке ветеранов Курбангалеевой Е.Ш. с просьбой включить инновационные патогенетические препараты (корректоры и потенциаторы белка трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (МВТР) для детей, живущих с тяжелым хроническим редким наследственным заболеванием - муковисцидозом (далее МВ) - в программу финансирования лечения за счет дополнительных средств бюджета, полученных от повышения НДФЛ.

Согласно Распоряжению Правительства РФ от 12.10.2019 N 2406-р «Об утверждении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2020 год, а также перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи» только один препарат – Дорназа Альфа, раствор для ингаляций - входит в программу высоко затратных нозологий. Остальные жизненно важные препараты приобретаются в регионах РФ. Важно отметить, что все препараты зарегистрированные и применяющиеся для лечения пациентов с МВ в России – это симптоматическая терапия, не влияющая на саму причину заболевания.

 

В настоящее время в США и странах ЕС компанией «Вертекс Фармасьютикалз» зарегистрированы инновационные препараты, изменяющие течение заболевания, корректирующие работу дефектного белка (применяются для разных мутаций). Некоторые из них применяются во многих странах с 2012 года. Они значительно улучшают состояние больных с МВ и повышают качество жизни. Также уже имеются опубликованные данные, говорящие о том, что своевременное начало лечения патогенетической терапией может увеличить продолжительность жизни пациентов с МВ на 23 года.

 

Однако в России на данный момент эти препараты пока не зарегистрированы. Один препарат с МНН: Лумакафтор + Ивакафтор с 31 июля 2019 года проходит процедуру регистрации в России. Но даже после регистрации доступность данного препарата остается под большим вопросом – учитывая сроки рассмотрения при включении в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) возможно не ранее, чем с 2022 года. А включение в программу ВЗН ограничено бюджетным правилом («нулевое влияние на бюджет»), что автоматически не позволяет дополнительно включить другие препараты в дополнении к уже включенному препарату Дорназа альфа (максимальная эффективность достигается только при совместном применении патогенетической и симптоматической терапии). Второй лекарственный препарат с МНН: Ивакафтор используется в очень редких случаях с определенным генотипом у детей. Эти препараты могли бы спасти более 300 Российских детей с МВ с определенными мутациями в гене МВТР.

 

В настоящее время в России крайне сложно добиться получения вышеуказанных незарегистрированных препаратов. Это возможно за счет средств из бюджетов регионов. Лишь нескольким пациентам с МВ в РФ удалось добиться получения этих инновационных препаратов за счет средств регионов, в том числе через судебные решения. В США и странах ЕС в настоящее время по данным Фонда МВ США (Cystic Fibrosis Foundation) более 70% пациентов с МВ обеспечиваются вышеуказанными препаратами.

В данный момент включение детей с муковисцидозом в программу финансирования лечения за счет дополнительных средств бюджета, полученных от повышения НДФЛ – это единственный шанс детям с муковисцидозом как можно быстрее получить жизнеспасающее лечение.

Просим спасти жизни детей с муковисцидозом!

 

Правление МОО «Помощь больным муковисцидозом»

Контакты:
Председатель правления МОО «Помощь больным муковисцидозом»
И.В. Мясникова
Тел. 8-916-313-81-53
Эл. почта Этот адрес электронной почты защищён от спам-ботов. У вас должен быть включен JavaScript для просмотра.
Источник: Всероссийский Союз Пациентов https://vspru.ru/kommunikatsii/pisma/2020/12/otkrytoe-pismo

Наталия Юрьевна Каширская

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация адвоката,

grichinЮридические консультации проводит Сергей Михайлович Гришин, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты  получить консультацию

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх