Консультационную линию по проблеме муковисцидоза ведет Наталия Юрьевна Каширская (Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию

Ребенок 6 лет на Оркамби 1 год. Потовая до - 112, в начале снизилась до 53, через полгода повышение до 70, через 9 месяцев - 85 . Через год снова 116 , через 1г.3мес. - 114. Прочие анализы остались без изменений (ИМТ, ОФВ, АЛТ/АСТ, эластаза). Анализ (в т.ч. углубленный) CFTR был проведен в НИИ им. Бочкова до Оркамби (противопоказаний нет). Явных НПЯ на Оркамби нет, кроме того, что в желчном пузыре на фоне приема гранул Оркамби за год образовался один мягкий камень, а за последующие 3 месяца при переходе на таблетки - сразу три камня уже высокой плотности (основная терапия не менялась в течение всего срока приема Оркамби). Центра МВ у нас нет. Педиатр не может определить есть/нет НПЯ от Оркамби. Исходя из Вашей практики, похоже это (потовая) на НПЯ или нет? Надо ли нам самим отправить НПЯ в РЗН, приложив меддокументы? Или для Оркамби норма - не снижение потовой. т.е. пациент так и будет жить с потовой под 116 на таргете? Были ли случаи НПЯ на таргете в виде камней в желчном пузыре?

Вопрос от: Евгений Дата создания: 06.12.2023 02:51

Дата ответа: 25.12.2023 19:34

Уважаемый Евгений,

Сохранение высоких значений потовой пробы не является нежелательным побочным явлением. Просто, если нет никаких других положительных изменений в течении заболевания (ни со стороны системы пищеварения, ни со стороны бронхолегочной системы), то, возможно, стоит говорить о неэффективности терапии. Но это должен зафиксировать врач. Он же решает, стоит продолжать назначенную терапию или заменить на другую.

Случаи образования камней в желчном пузыре при приеме Оркамби мне не встречались, в литературе тоже, но, именно с этим стоит быть осторожными. Запишитесь на прием к гастроэнтерологу. Возможно, что в случае Вашего ребенка это и есть нежелательное побочное явление. Другое дело, связано оно с Оркамби или с течением самого заболевания, нужно разбираться, ведь холелитиаз частое осложнение при муковисцидозе. Получает ли ребенок урсодезоксихолевую кислоту?

Подавать сообщение о нежелательной побочной реакции на препарат должен врач.

С уважением,

Проф. Н.Ю.Каширская

Вернуться к списку вопросв