Кембридж, штат Массачусетс - (BUSINESS WIRE) - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) объявила о первых клинических данных из текущей 3-фазы клинических исследований по монотерапии Ивакафтором (Ivacaftor) больных муковисцидозом.

В фазе 3 исследования по оценке Ivacaftor монотерапии у пациентов в возрасте от шести лет и старше, имеющих, по крайней мере, одну мутацию III типа отличную от G551D, было выявлено достоверное улучшение по показателям ОФВ₁ в течение 8 недель лечения, в группе, получающих Ivacaftor, по сравнению с плацебо.

Kalideco (ivacaftor) в настоящее время уже одобрен для больных муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше, которые имеют, по крайней мере, одну копию G551D мутации в гене CFTR. Мутация G551D - приводит к ограничению  способности открытия CFTR канала (количество белка достаточно, но работа канала нарушена). По всему миру около 2000 именно таких человек, и около 400 пациентов (шести лет и старше), имеющих, по крайней мере, одну мутацию III типа, но отличную от G551D.

К концу 2013 года компания Vertex надеется получить все необходимые разрешения в США (sNDA) и Европе (MAA) на внесение добавления в показания назначения монотерапии препаратом Kalydeco больным муковисцидозом 6 лет и старше с хотя бы одной мутацией III типа, отличной от G551D.

Подробнее – на сайте