«Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals), целиком и полностью сосредоточенная на терапии муковисцидоза, открыта для совершения сделок, направленных на усиление экспертизы в ведении этого редкого заболевания. По словам Джеффри Лейдена (Jeffrey Leiden), исполнительного директора «Вертекс», его компания прорабатывает трехкомпонентную стратегию: интересны активы, которые могли бы дополнить существующий портфель муковисцидоза, привлекают платформенные технологии, такие как CRISPR и мРНК, любопытны перспективные проекты на ранних стадиях разработки. В настоящее время «Вертекс» располагает двумя коммерческими препаратами: «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор) и «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор) — в 2016 году они заработали 1,68 млрд долларов. Доход от их торговли в минувшем 2017-м ожидается на уровне 2,10–2,15 млрд долларов. На банковском счету собрано почти 2 млрд долларов, которые вполне можно пустить на приобретения. Предприятие было бы не прочь расширить бизнес за пределы муковицидоза, обратив внимание на другие орфанные патологии, включая серповидно-клеточную анемию и бета-талассемию, адренолейкодистрофию, дефицит альфа-1-антитрипсина (A1AT), поликистозную болезнь почек.

Тем временем «Вертекс» готовится провернуть настоящую революцию в терапии муковисцидоза. Суть в том, что ивакафтор пригоден всего лишь для 4–5% пациентов, тогда как добавление лумакафтора расширяет применимость лечения на 40–45% больных. Грядущий тезакафтор (tezacaftor), изучаемый в комбинации с экспериментальными VX-440, VX-152, VX-659, VX-561 и VX-445, нарастит пул до 50%. Но и этого недостаточно, так как спектр различных мутаций муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) весьма обширен: таковых известно приблизительно 2 тыс. Вот почему «Вертекс» настойчиво разрабатывает CFTR-корректоры следующего поколения, дабы ее комбинированные препараты подходили для 90% больных.
Источник: https://mosmedpreparaty.ru/news/9842