Европейское медицинское агентство (The European Medicines Agency (EMA)) 1.11.2018 одобрило применение препарата Symkevi (ivacaftor и tezacaftor), компании Vertex («Вертекс»), в комбинации с Kalydeco для лечения определенных групп больных муковисцидозом, сообщает Pharma Times.

Как и Orkambi, препарат Symkevi в комбинации с Kalydeco показан для применения у пациентов с двумя копиями мутаций F508del, но только в возрасте 12 лет и старше, в то время, как Orkambi назначается больных муковисцидозом в возрасте двух лет и старше. Дополнительно, Symkevi может назначаться пациентам с одной копией мутаций F508del и копией одной из 14-и мутаций, при которых белок CFTR проявляет остаточную активность (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A-G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G-A, 3272-26A-G и 3849+10kbC-T).

Препарат одобрен на основании данных двух опорных клинических исследований III фазы – EVOLVE и EXPAND, – результаты которых были опубликованы в New England Journal of Medicine в ноябре прошлого года.

EVOLVE: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1709846

EXPAND: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1709847

По результатам клинических исследований лечение препаратом Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) в комбинации с Kalydeco (ivacaftor) продемонстрировало преимущества у различных популяций пациентов с муковисцидозом, включая статистически значимые улучшения функции легких и снижение числа обострений бронхолегочного процесса. По информации Vertex, переносимость препарата в целом была хорошей, а также не было отмечено увеличения числа нежелательных явлений со стороны дыхательной системы по сравнению с плацебо.

Подробнее можно прочитать (на английском языке) на следующих сайтах:  http://www.pharmatimes.com/news/eu_approves_vertex_cystic_fibrosis_combo_1258141

https://www.cysticfibrosis.org.uk/news/new-treatment-symkevi-gets-greenlight-for-europe

 

Каширская Н.Ю 

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация адвоката,

grichinЮридические консультации проводит Сергей Михайлович Гришин, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты  получить консультацию

 

Горячая линия

Телефон горячей линии: +7 9О1 279 21 79 работает 3 раза в неделю: понедельник, среда и пятница с 15.00 до 17.00 по московскому времени

Вы можете задать вопросы:
- касающиеся проблем больных муковисцидозом, проживающих в разных регионах России,
- касающиеся Первого Всероссийского форума медицинских и общественных организаций «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом», проводимого 14-15 ноября 2019 г в г. Ярославле (https://forum.mukoviscidoz.org/).
А также написать нам WhatsApp или Viber.

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.