Американская фармацевтическая компания N30 Фармасьютикалз (N30 Pharmaceuticals) объявила о том, что начато лечение первого пациента с муковисцидозом с двумя копиями мутаций F508del-CFTR в клиническом испытании 1b/2a Фазы препарата N6022. Препарат N6022 с нарастающими дозами будет оцениваться в многоцентровом, двойном слепом исследовании, которое проводится в сотрудничестве с Фондом поддержки больных муковисцидозом (Cystic Fibrosis Foundation). Исполнительный директор и главный научный сотрудник компании N30 Фарма Чарльз Скоггин (Charles Scoggin) поблагодарил врачей и медицинских сестер, которые внесли свой вклад в разработку препарата, членов Фонда поддержки больных муковисцидозом, которые приложили все усилия для того, чтобы клинические испытания препарата начались, и пациентов за то, что они согласились принять участие в испытаниях. Оценка безопасности повторных доз препарата N6022 является первоочерёдная целью рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования. Оценка уровня в сыворотке N6022, функции легких и других маркеров активности заболевания в пациентов с муковисцидозом являются испытательными и вторичными целями клинического испытания. N6022 работает сохраняя эндогенную молекулу S-нитрозоглутатион, которая, как считается, понижается у больных муковисцидозом.

Источник:  medpharmconnect.com/News/13244.htm
Более подробная информация по ссылке (английский язык)