На заседании экспертного совета фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра» 13 мая в Общественной палате РФ было принято решение о включении муковисцидоза в перечень заболеваний, лечение которых финансируется за счет фонда. Для терапии заболевания были предложены такие препараты, как Оркамби от Vertex Pharmaceuticals (ивакафтор + лумакафтор) и Trikafta от этой же фармкомпании (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
Trikafta разрешен к применению с 12 лет и уже одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейским агентством лекарственных средств (EMA). В Европе препарат известен под ТН Kaftrio. Еще один препарат, применяемый при муковисцидозе, – Оркамби. Он зарегистрирован в России, но в перечень ЖНВЛП не входит.
Первоначально было решено выделить категории пациентов, нуждающихся в препаратах в связи с наличием состояний, угрожающих жизни. На обеспечение таргетной терапией детей с муковисцидозом по линии фонда на первом этапе планируется выделять не менее 4,5 млрд руб ежегодно. 27 мая 2021 года в попечительском Совете фонда «Круг добра» предложение по обеспечению детей с муковисцидозом таргетной терапий двумя препаратами «Оркамби» и «Трикафта» было поддержано. Около 400 детей с муковисцидозом получат Выше указанные Препараты.
подготовила проф. Е.И.Кондратьева, согласовано с МЗ РФ
