«Стоимость препарата компании Vertex может усугубить глобальное неравенство в лечении муковисцидоза, как показывает исследование».
Под таким заголовком в феврале 2022 г. обозреватели STAT Pharmalot, информационного портала по вопросам здравоохранения, медицины и естественных наук, опубликовали статью, с которой Благотворительный Фонд «Острова» решил познакомить российское сообщество.
Тройная комбинированная терапия под названием «Трикафта» (Trikafta), предлагается компанией Vertex Pharmaceuticals (VRTX) и эффективна при лечении примерно 90 % пациентов с муковисцидозом.
Несмотря на то, что клинические преимущества модуляторов очевидны, высокая стоимость делает их недоступными за пределами избранных стран. Цена варьируется в зависимости от страны, но в США составляет почти 327 000 долларов в год без учета каких-либо скидок.
Согласно анализу, опубликованному почти два года назад Институтом клинико-экономического обзора (некоммерческой организацией, которая оценивает стоимость лекарств), чтобы быть экономически эффективной в США, терапия должна стоить от 67 900 до 85 500 долларов в год.
Только 12 % из 162 000 человек, живущих с муковисцидозом почти в 100 странах, получают высокоэффективное, но дорогое лечение. Согласно новому исследованию, еще десятки тысяч человек считаются пациентами с неустановленным диагнозом в странах, где лекарство недоступно.
«Необходимы срочные меры не только для улучшения диагностики и лечения, но и для обеспечения того, чтобы большее число пациентов получали лекарства. Это поможет сократить разрыв между бедными и богатыми странами» - пишут исследователи в «Журнале по муковисцидозу» (Journal Cystic Fibrosis)