Фонд получил письмо АО «Санофи Россия», которым компания уведомила Фонд о вводе ранее зарегистрированного препарата Трикафта (МНН Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор) в дозировке 100 мг + 50мг + 75мг; 150 мг в гражданский оборот. Препарат стал доступен в зарегистрированной российской упаковке, сообщила компания. Для Фонда это означает, что закупки препарата по одобренным экспертным советом Фонда заявкам теперь возьмёт на себя Федеральное казённое учреждение «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России (ФКУ «ФЦПиЛО» МЗ РФ).

Как известно, зарегистрированные в России препараты по заявкам Фонда закупает ФКУ «ФЦПиЛО». Не зарегистрированные в России препараты Фонд в соответствии с регламентирующими работу Фонда постановлениями Правительства закупает самостоятельно – по итогам переговоров с производителем с участием Федеральной антимонопольной службы. Фонд заключает в таком случае 3-сторонние договоры между Фондом, отобранным самим производителем поставщиком и грузополучателем препарата или медизделия в регионе или федеральным медицинским центром.

Важно, что ещё в первый год работы Фонда мы обратили внимание на период, в котором обеспечение подопечных Фонда, получающих незарегистрированные препараты, оставалось неурегулированным. Это – так называемая пострегистрационная пауза, время между регистрацией препарата в России и его выводом в гражданский оборот. Эта пауза может составить несколько месяцев. В это время препарат оказывался недоступен для ввоза в Россию в иностранной упаковке, но ещё не ввозился и в российской, проходя необходимые при регистрации процедуры. С учётом того, что некоторые препараты дети должны принимать постоянно, без пауз, Фонд с середины 2021 года привлекал к обсуждению этой проблемы общественные организации, ставил вопрос перед представителями законодательной и исполнительной власти.

Результатом усилий Фонда «Круг добра» стало постановление Правительства России, которое дало возможность Фонду продолжать в интересах детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями из Перечня Фонда закупки только что зарегистрированных препаратов до их ввода в гражданский оборот. Сначала Правительство России предоставило Фонду такую возможность на срок до полугода, позже этот срок увеличили до года.

Первым незарегистрированным препаратом из Перечня для закупок Фонда, который вышел на регистрацию и мог оказаться недоступным в России до вывода в гражданский оборот, стал препарат Золгенсма (МНН Онасемноген абепарвовек) для терапии спинальной мышечной атрофии. Он был зарегистрирован в России в декабре 2021 года, выведен в гражданский оборот в июне 2022 года. В это время Фонд обеспечил препаратом Золгенсма несколько десятков детей.

С тех пор процедуру регистрации в России и вывода в гражданский оборот прошли ещё несколько препаратов, например, Лукстурна (МНН Воретиген непарвовек), Карзиба (МНН Динутуксимаб бета) и некоторые другие, все они до вывода в гражданский оборот оставались доступными для российских детей.

Также методично Фонд делал доступным для подопечных с Муковисцидозом таргетный препарат Трикафта. Вскоре после его появления на мировом рынке Фонд начал закупать его как незарегистрированный препарат по назначению врачей для ограниченной категории детей. По мере расширения опыта применения, экспертный совет Фонда расширял категории детей, а врачи перевели на более сложный препарат Трикафта с другого таргетного препарата от того же производителя – Оркамби – большинство детей, больных муковисцидозом. В 2024 году в соответствии с показаниями и назначениями врачей терапию препаратом Трикафта получают 1335 подопечных Фонда в возрасте от 6 лет, препарат Оркамби – 383 подопечных Фонда.

Тем временем, Фонд в коммуникации с производителем препарата настаивал на регистрации препарата в России с тем, чтобы препарат был оперативно доступен в стране, а не ввозился как незарегистрированный, по индивидуальным разрешениям Минздрава России отдельно по каждой заявке на обеспечение конкретного ребёнка. Кроме того, на одной из встреч с Президентом России председатель правления Фонда поднял вопрос о возможности закупки, прежде всего, незарегистрированных препаратов в резерв. Такое поручение Правительству было дано, надеемся, что уже совсем скоро будут выпущены все необходимые для таких закупок нормативно-правовые акты.

Проблема, которую в какой-то момент пришлось совместно решать всем участникам процесса обеспечения детей, – усложнившаяся из-за санкций логистика поставок препарата Трикафта в Россию. Этапы поставки новых партий отслеживались в ежедневном режиме, для обеспечения конкретных детей разрабатывались индивидуальные логистические схемы. В то время Фонд организовал десятки процедур перераспределения препарата между разными регионами в максимально короткие сроки и буквально по одной упаковке. Мы благодарны родителям, которые в этой сложной ситуации проявили неравнодушие, старались помочь детям, нуждающимся в препарате. Фонд со свой стороны сделал всё возможное, чтобы избежать перерывов в терапии. К сожалению, некоторых перерывов избежать всё же не удалось.

С регистрацией в США новой формы препарата – в гранулах, для детей с муковисцидозом в возрасте 2-5 лет – Фонд в прошлом сентябре запросил компанию-производителя о готовности поставлять в Россию препарат и в этой дозировке. Подтверждение такой готовности – это обязательный шаг для рассмотрения вопроса о закупке препарата Фондом. Недавно производитель уведомил Фонд о такой готовности. Фонд запросил требующиеся по правилам работы «Круга добра» экспертные заключения, а препарат был запланирован к рассмотрению на экспертном совете для включения в Перечень для закупок. О результатах рассмотрения мы сообщим дополнительно.

Источник Фонд Круг добра