В марте 2025 года в авторитетном издании Journal of Cystic Fibrosis вышла статья на тему использования дженериков трехкомпонентного модулятора CFTR.
Краткий обзор:
Во многих странах доступ к высокоэффективной и дорогостоящей терапии модуляторами CFTR часто ограничен по финансовым и юридическим причинам. В Южной Африке у пациентов с МВ нет доступа к оригинальному препарату «Трикафта». В нескольких госпиталях ЮА было проведено исследование, оценивающее результаты применения дженерика «Трикафта» из Аргентины.
Исследование проводилось с декабря 2021 года по май 2024 года. Оценивались изменения в уровнях хлорида пота, функции легких, индексе массы тела (ИМТ) и побочные эффекты на протяжении 18 месяцев. Пациенты были разделены на две группы в зависимости от дозировки: одна группа получала стандартные дозы, а другая — щадящие дозы (25-50% от рекомендуемой дозы, принимаемая два-три раза в неделю) в сочетании с кларитромицином.
Всего в исследовании приняли участие 70 человек с МВ. Средний возраст участников составил 27 лет (от 6 до 52 лет). Из этих пациентов 38 получали стандартные дозы модуляторов CFTR, а 32 — щадящие дозы.
Уже через месяц терапии у всех пациентов были зафиксированы заметные улучшения. Уровень хлоридов в поте снизился в среднем на 52,9 ммоль/л, функция легких (ОФВ1) увеличилась на 14,9%, а индекс массы тела (ИМТ) возрос на 0,84 кг/м². Эти положительные изменения сохранялись на протяжении всего 18-месячного периода наблюдения.
Важно отметить, что не было значительных различий в эффективности между группой, получавшей стандартные дозы препарата, и группой, использовавшей сниженные дозы дженерика «Трикафта» с кларитромицином. Кроме того, серьезных побочных эффектов не было зафиксировано, и пациенты хорошо переносили лечение.
Данное исследование предоставляет убедительные доказательства того, что дженерик обладает такой же эффективностью, как и оригинальный препарат. Более того, стратегия «бустинга» (усиления действия) трехкомпонентного модулятора с использованием кларитромицина является безопасным и эффективным способом. Это может значительно снизить стоимость лечения муковисцидоза без ущерба для его эффективности. Этот подход, названный авторами «модулятор-сберегающим», открывает реальные возможности для увеличения доступа к жизненно важным модуляторам CFTR для пациентов в странах с ограниченными ресурсами или для тех, кто сталкивается с финансовыми трудностями при получении терапии.
материал подготовлен Н.Ю.Каширская
