Прорыв в лечении муковисцидоза: как активисты бросают вызов фармгиганту

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 27.10.2025 18:07

Объединение семей и защитников прав людей с муковисцидозом создала общественный клуб покупателей (Buyers club), чтобы помочь пациентам по всему миру получить доступ к «Triko» от Beximco Pharmaceuticals. Новость была официально объявлена 23 октября на ежегодной Конференции по муковисцидозу Северной Америки (NACFC) в Сиэтле, штат Вашингтон. Цель объединения — подарить надежду тысячам больных муковисцидозом, обойдя монополию фармацевтического гиганта.

На сегодняшний день стоимость оригинального препарата Trikafta (тройной комбинированной терапии, содержащей элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор) от американской компании Vertex Pharmaceuticals достигает 370 000 долларов в год для ребенка. К сожалению, из-за запредельной стоимости доступ к этому революционному лекарству имеют далеко не все пациенты. Стоимость годового курса лечения Triko для взрослого пациента составит всего 12 750 долларов США, а для ребенка — 6 375 долларов США.

Подробнее...

От вирусов — против инфекций: как фаговая терапия BX004 пробивает путь к больным муковисцидозом

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 27.10.2025 18:04

Экспериментальная терапия BX004, предназначенная для борьбы с устойчивыми легочными инфекциями, продолжает уверенно продвигаться в клинических испытаниях в Европе, и ожидается, что основные результаты исследования будут получены уже в первом квартале 2026 года. Этот прогресс особенно значим на фоне сложной регуляторной ситуации в США, где Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) наложило временную приостановку на американскую часть исследований. Важно подчеркнуть, что вопросы FDA вызваны не самим терапевтическим препаратом, а техническими аспектами работы устройства-небулайзера, производимого сторонней компанией, которое используется для доставки лекарства в легкие пациентов. Разработчик терапии, компания BiomX, в настоящее время активно работает с производителем небулайзера над устранением замечаний регулятора и выражает надежду на скорое возобновление испытаний в США.

Подробнее...

Помощь орфанным пациентам: грядут изменения

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 20.10.2025 17:09

В пресс-центре МИЦ «Известия» 13 октября прошла пресс-конференция на тему: «Перечни государственных гарантий для орфанных пациентов. Для государства или пациентов? Как договориться!».

Одной из острых тем для обсуждения остается изменение системы помощи пациентам с редкими заболеваниями. Главная проблема — пациенты фонда «Круг добра», достигшие 19 лет, остаются без терапии при переходе под ответственность регионов, которые часто не могут оплачивать дорогостоящие лекарства.

Для решения проблемы предлагается:

- Расширить перечень орфанных заболеваний для госфинансирования, включив в него нейрофиброматоз, СМА и иммунодефициты.
- Ускорить процедуру включения новых препаратов в перечень ЖНВЛП, изменив сроки его подачи в правительство.

- Инициатива обсуждалась на фоне недавних изменений в законодательстве: с 2026 года регионы, не способные самостоятельно обеспечить орфанных пациентов лекарствами, смогут получать дополнительные субсидии из федерального бюджета. Расширение перечня заболеваний может стать следующим шагом в реформировании системы помощи пациентам с редкими диагнозами.

Подробнее на сайте...

Фонд муковисцидоза увеличивает инвестиции в ингаляционную генную терапию 4D-710

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 20.10.2025 17:03

Фонд муковисцидоза (Cystic Fibrosis Foundation) (США) инвестировал дополнительно до 11 млн долларов в компанию 4D Molecular Therapeutics для поддержки разработки ингаляционной генной терапии 4D-710 для лечения муковисцидоза. Общий объём инвестиций Фонда в этот проект достиг почти 32 млн долларов. Средства будут направлены на продолжающееся клиническое исследование I/II фазы AEROW, в котором терапия изучается у взрослых пациентов с МВ, не отвечающих критериям для терапии модуляторами CFTR.

Финансирование также поддержит часть исследования по повторному введению препарата, фазу II, в которой идёт набор участников, и планирование будущей фазы III. Терапия 4D-710 использует вектор A101 для доставки рабочей копии гена CFTR в клетки легких, что потенциально позволяет производить функциональный белок и нормализовать выработку слизи. Ключевой целью разработки является создание долговременного, пригодного для повторного введения и подходящего для пациентов с любыми мутациями CFTR препарата. Ожидается, что обновленные промежуточные данные по фазе I, включая оценку долговременности эффекта, будут представлены до конца года.

Подробнее: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/cf-foundation-adds-investment-4dmts-cf-gene-therapy/