Новости медицины и достижения в области муковисцидоза

При потенциальном лечении муковисцидоза будет использовано «молекулярное протезирование»

CHAMPAIGN, штат Иллинойс. Одобренный препарат амфотерицин В, обычно используемый для лечения грибковых инфекций, может также выполнять функцию белкового канала, который отсутствует в легких у людей с муковисцидозом, действуя в качестве протеза на молекулярном уровне, говорится в новых исследованиях Университет Иллинойса и Университет Айовы.

«Вместо того, чтобы пытаться проводить генную терапию - которая еще не эффективна в легких - или исправлять белок, наш подход другой. Мы используем суррогатную молекулу, которая может выполнять функцию канала недостающего белка, которую мы называем молекулярный Протез», сказал доктор Мартин Д. Бёрк (Dr. Martin D. Burke), руководитель исследования. (М.Д.Бёрк - профессор химии в Иллинойсе и заместитель декана по исследованиям в Медицинском колледже Карла Иллинойса. Исследователи опубликовали свои выводы в журнале Nature).

Подробнее...

В Великобритании создано движение по закупке дженериков Оркамби и Калидеко для лечения муковисцидоза

В Великобритании, где никак не договорятся об официальных поставках больным муковисцидозом препарата Оркамби (Вертекс, США), только что создано специальное движение CF Buyers Club https://www.cfbuyersclub.org/ , которое пытается наладить покупки, пусть и частным образом, относительно дешевых дженериков, созданных фирмой Gador (Lucaftor и Ivacar) в Аргентине. https://www.gador.com.ar/plan-de-gestion-de-riesgos-categorias/lucaftor/

Подробнее...

Минздрав РФ зарегистрировал первый в мире биоаналог препарата дорназа альфа для терапии муковисцидоза - тигераза

САНКТ-ПЕТЕРБУРГ, 8 июня. /ТАСС/. Минздрав РФ зарегистрировал первый в мире биоаналог препарата дорназа альфа для терапии муковисцидоза - тигераза. Разработка была представлена на Петербургском международном экономическом форуме, сообщил в субботу ТАСС гендиректор фармацевтической компании-разработчика "Генериум" Дмитрий Кудлай.

"Согласно государственному реестру лекарственных средств, Минздрав РФ зарегистрировал биоаналог дорназы альфа - тигераза, разработанный биотехнологической компанией "Генериум", который позволит улучшить качество жизни пациентов с муковисцидозом, а также снизить стоимость терапии. Это единственный биоаналог препарата дорназа альфа", - сказал он, уточнив, что разница в цене российского аналога и швейцарского оригинала "Пульмозим" будет в пределах 10%.

Подробнее...

Сотрудники ФГБНУ "МГНЦ" и ГБУЗ МО «МОКДЦД» выступили инициаторами создания «Порядка оказания медицинской помощи больным муковисцидозом РФ»

Сотрудники ФГБНУ "МГНЦ" и ГБУЗ МО «МОКДЦД» выступили инициаторами создания «Порядка оказания медицинской помощи больным муковисцидозом РФ».

В настоящее время в стране практически отсутствует амбулаторный прием больных муковисцидозом. В связи с этим, больные вынуждены проходить обследование и лечение только в условиях стационара. Это увеличивает риск их инфицирования госпитальной микрофлорой, пребывание в стационаре является дорогостоящим и неудобным для пациентов. Примером организации динамического наблюдения больных в амбулаторных условиях является организация помощи больным детям в ГБУЗ МО «МОКДЦД» (Московская область) силами сотрудников ФГБНУ "МГНЦ" (Москва).

Подробнее...

Консультативный комитет FDA США дал положительную рекомендацию по применению Бронхитола для взрослых больных муковисцидозом

В пресс релизе компании Pharmaxis от 9 мая сообщено, что Консультативный комитет FDA по пульмонологическим и аллергологическим препаратам (PADAC) проголосовал за то, чтобы рекомендовать одобрение Bronchitol DPI для лечения муковисцидоза у взрослых пациентов (18 лет и старше).
Это важный шаг на пути к возможным продажам препарата Бронхитол в Соединенных Штатах. Препарат уже доступен больным в Австралии, Европе, России и некоторых других странах. Генеральный директор Pharmaxis Гэри Филипс (Gary Phillips) подчеркнул: "Голосование в комитете очень обнадеживает, однако мы понимаем, что эти рекомендации не являются обязательными". "Pharmaxis будет продолжать поддерживать компанию Chiesi в сотрудничестве с FDA, чтобы доставлять Бронхитол пациентам в США". Chiesi отвечает за нормативное утверждение и коммерциализацию бронхитола в США. FDA примет окончательное решение по этому препарату к середине года. Pharmaxis будет производить Бронхитол на своем заводе в Сиднее для рынка США и поставлять Chiesi.
Подробнее (на английском):
http://www.pharmaxis.com.au/assets/Documents/pdf/02019/ASX/2019-05-09-Bronchitol-PADAC-positive-outcome.pdf 
https://www.fda.gov/media/124609/download

Каширская Н.Ю.

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию 

Консультации по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию

 

Консультация юриста - Гришин Сергей Михайлович Адвокат,

grichinЮридические консультации проводит Гришин Сергей Михайлович, адвокат, член Адвокатской палаты г. Москвы, к.ю.н.  получить консультацию

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.