Новости медицины и достижения в области муковисцидоза

Испытание BiomX приостановлено: вопросы FDA к небулайзеру

Месяц назад мы рассказывали вам о том, что FDA одобрил ускоренный механизм рассмотрения для препарата BX004 для лечения хронической синегнойной инфекции. Подробнее можно посмотреть по ссылке... 
Но 18 августа вышла новость о приостановлении FDA клинических исследований фазы 2b препарата из-за вопросов к используемому небулайзеру третьей стороны. Разработчик, компания BiomX, уже предоставил регулятору запрошенные данные по устройству, подчеркивая, что вопросы касаются только небулайзера, а не безопасности или эффективности самого препарата.
В то время как набор пациентов в США приостановлен, исследование продолжается в ЕС, где небулайзер имеет соответствующую сертификацию. BX004 представляет собой коктейль бактериофагов и имеет статусы orphan drug и Fast Track от FDA. В предыдущих исследованиях терапия показала обнадеживающие признаки эффективности и безопасности.
Подробнее по ссылке

Российские ученые создали первый в мире экспресс-тест для выявления опасной грибковой инфекции в легких

Специалисты ЦНИИ Эпидемиологии Роспотребнадзора разработали уникальный тест для быстрой диагностики инвазивного аспергиллеза, вызываемого плесневым грибком Aspergillus niger. Это первая в мире подобная разработка.
Новый тест позволяет получить результат всего за 40 минут, обнаруживая даже минимальное количество возбудителя в мокроте пациента. Высокая скорость и точность анализа критически важны для своевременного начала лечения, поскольку клинические симптомы инвазивного аспергиллеза часто неспецифичны, а само заболевание протекает тяжело. Грибки рода Aspergillus, широко распространенные в окружающей среде (почва, пыль, системы вентиляции), способны поражать не только легкие, но и с током крови распространяться в другие органы, включая головной мозг, печень и почки.
Разработка, выполненная в рамках федерального проекта «Санитарный щит страны», знаменует собой значительный прорыв в борьбе с опасными грибковыми инфекциями и открывает новые возможности для повышения эффективности диагностики и терапии.
Своевременная диагностика грибковых инфекций при муковисцидозе — это необходимое условие сохранения здоровья легких. К сожалению, географический фактор и отсутствие в регионах необходимого диагностического оборудования становятся преградой на пути к раннему выявлению и эффективному лечению.
Это открытие поможет упросить и ускорить выявляемость грибковой инфекции у пациентов с МВ.

Подробнее: https://remedium.ru/news/pervye-v-mire-uchenye-rospotre/

Цена эффективности: поведенческие побочные эффекты новой терапии муковисцидоза у детей и пути их решения

У детей 2-5 лет с муковисцидозом на фоне начала модуляторной терапии (Кафтрио/Калидеко) наблюдаются нарушения сна и поведенческие побочные эффекты, включая истерики и страхи, даже при отсутствии ранее существовавших проблем.
В Великобритании под руководством авторов (К. Кимбер, С. Олдридж, Л. Селби) было проведено ретроспективное исследование 33 пациентов, показавшее, что побочные эффекты возникли почти у половины детей - у 48% (16 детей): у 25% — только нарушения сна, у 6% — только изменения поведения, у 19% — оба типа эффектов. Половина из этих пациентов ранее получала терапию Оркамби. Для управления побочными эффектами применялись различные стратегии: сохранение терапии привело к разрешению симптомов у 4 из 5 пациентов; смена времени приема препаратов помогла 6 из 11; отмена Калидеко устранила симптомы у 2 из 4 пациентов. В результате у 2 из 33 пациентов лечение было полностью прекращено.
Предлагаемый алгоритм действий включает:
1) продолжение терапии не менее 14 дней с коррекцией гигиены сна и режима;
2) смену времени приема (Калидеко утром, Кафтрио вечером);
3) отмену Калидеко;
4) временную отмену Кафтрио с последующим возобновлением после стабилизации состояния и контролем уровня хлорида пота.

Подробнее по ссылке...

Оптимизация ведения беременности при муковисцидозе в эпоху терапии модуляторами

Мы продолжаем вас знакомить с материалами 48-й Европейской конференции по муковисцидозу.

Представляем Вашему вниманию доклад группы авторов из Великобритании (H. Parkinson, L. Long, R. Heise, K.L. Watson, R. MasseyChase, F. Perrin)

В последние годы число беременностей у женщин с муковисцидозом значительно возросло, благодаря внедрению терапии модуляторами. В клинике Королевского колледжа за последние 20 лет под наблюдением были 52 беременности, половина из которых — после появления модуляторов. Традиционные подходы к ведению беременности перестали соответствовать потребностям современных пациенток и часто приводили к излишним медицинским вмешательствам.
В 2021 году при росте числа беременностей у женщин на модуляторах проведено исследование с участием акушеров, специалистов по муковисцидозу, проведен опрос пациенток. Разработан новый совместный протокол, включающий ежемесячные мультидисциплинарные встречи, возможность наблюдения беременности по месту жительства, а также индивидуальный подход к беременным из группы высокого риска. Введён также протокол ухода за детьми матерей на терапии модуляторами, кормящих грудью.
Результаты первых 15 беременностей по новой схеме показывают, что улучшение состояния пациенток позволяет рассматривать беременность как естественный этап жизни, снижая избыточное медицинское вмешательство и увеличивая роль пациенток в принятии решений. Несмотря на успехи, сохранение индивидуального планирования остаётся ключевым, учитывая сложность влияющих факторов. Необходимы дальнейшие исследования для оптимизации практики.
Оригинальный текст по ссылке...

Колоноскопия при муковисцидозе: почему это важно

Люди с муковисцидозом (МВ) имеют в 5-10 раз более высокий риск развития рака толстой кишки по сравнению с остальным населением. После трансплантации органов этот риск еще больше возрастает. Поэтому Фонд муковисцидоза рекомендует начинать регулярные колоноскопии с 40 лет (с 30 лет для перенесших трансплантацию) - на 10-15 лет раньше, чем здоровым людям.
Подготовка к колоноскопии для пациентов с МВ особенно сложна из-за характерных проблем с пищеварением: густой слизи, запоров и нарушений всасывания. Требуется усиленная очистка кишечника с применением сильных слабительных и обязательным контролем гидратации, иногда с внутривенными вливаниями.
Несмотря на сложности процедуры, колоноскопия жизненно важна - она позволяет не только выявить рак на ранней стадии, но и предотвратить его, удаляя потенциально опасные полипы. Для людей с МВ это возможность активно заботиться о своем здоровье и увеличивать продолжительность жизни.
Подробнее по ссылке:

Консультируем по вопросам, связанным с ведением пациентов с муковисцидозом

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская 

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор)

получить консультацию >>>

Консультация по небулайзерной терапии  

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов

получить консультацию >>>

Консультация юриста

С июля 2024 г. благотворительный фонд «Острова» начал реализацию пилотного проекта «Юридическая помощь», в рамках которого взрослым пациентам (18+) с муковисцидозом и их близким родственникам, а также родителям детей любого возраста можно обратиться за бесплатной юридической помощью в случае нарушения их законных прав на обеспечение таргетной терапией, иное лекарственное обеспечение, получение инвалидности, обеспечение техническими средствами реабилитации, по иным вопросам защиты законных прав и интересов

Финансирование проекта: юридическая помощь оказывается бесплатно за счет финансирования Фонда

записаться на консультацию>>>

На нашем сайте юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты

получить консультацию >>>

Участник проекта

 

banner1

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх