Cystic Fibrosis Foundation (Фонд суковисцидоза) увеличивает инвестиции в инновационную терапию RCT2100 до $33 миллионов

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 07.10.2025 19:50

CFF объявил о дополнительных инвестициях в размере $3 миллионов в компанию Recode Therapeutics, направленных на поддержку клинической разработки экспериментальной терапии RCT2100 для лечения муковисцидоза. Общий объем финансирования, предоставленного Фондом компании Recode, достиг $33 миллионов. Ранее были выделены $15 миллионов на доклинические исследования и ранние клинические испытания RCT2100, а также еще $15 миллионов - на разработку методов генного редактирования для лечения муковисцидоза.

Терапия RCT2100 представляет собой принципиально новый подход к лечению муковисцидоза. Это ингаляционный препарат на основе матричной РНК (мРНК), который доставляет в клетки легких генетическую инструкцию для производства функционального белка CFTR. Особенность данного подхода заключается в его универсальности - он не зависит от конкретной мутации гена CFTR у пациента и потенциально может быть эффективен для всех пациентов с муковисцидозом, включая приблизительно 10% больных, которые не могут получать существующие модуляторы CFTR из-за непереносимости или нечувствительных к терапии мутаций.

Подробнее...

Первые успехи Бренсокатиба в терапии муковисцидоза

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 07.10.2025 19:48

Результаты клинического исследования фазы IIa, опубликованные в журнале Clinical Pharmacokinetics, свидетельствуют о хорошей переносимости дипептидилпептидазы-1 (DPP1) Бренсокатиба у взрослых пациентов с муковисцидозом (МВ). Работа, финансируемая компанией-разработчиком Insmed, стала важным этапом в оценке потенциала этого перорального противовоспалительного препарата для терапии МВ. В рамках одиночного слепого плацебо-контролируемого исследования (NCT05090904) 29 пациентов были рандомизированы на группы получения ежедневных доз Бренсокатиба (10, 25 или 40 мг) или плацебо в течение 28 дней. Терапия продемонстрировала удовлетворительный профиль безопасности: наиболее частыми нежелательными явлениями были головная боль и респираторные инфекции, а единственное серьезное нежелательное явление (обострение легочной инфекции) зарегистрировано в группе высокой дозы.

Подробнее...

Прорыв в диагностике: анализ крови матери выявляет муковисцидоз у плода

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 03.10.2025 20:45

Исследование, опубликованное 22 сентября 2025 года, демонстрирует революционный метод ранней диагностики муковисцидоза (МВ) у плода. Тест Unity, анализирующий ДНК ребенка по крови матери, успешно выявил все случаи заболевания в исследовании с участием более 100 000 беременных.

Метод определяет мутации в гене CFTR, ответственные за развитие МВ. Его ключевое преимущество — для анализа требуется только образец крови беременной женщины, без привлечения второго биологического родителя. Исследование возможно провести уже в I триместре беременности (НИПТ), что позволяет как можно раньше начать специальную внтуриутробную терапию.

Из 40 беременностей, идентифицированных как группы высокого риска, в 13 случаях был подтвержден диагноз МВ. Тест показал 100% точность в выявлении заболевания. Особенно важно, что 12 из 13 выявленных случаев поддаются терапии современными модуляторными препаратами.

Как отметил доктор Аарон Тримбл, соавтор исследования: «Это фундаментально меняет подход к ведению пациентов с МВ, позволяя существенно улучшить качество жизни детей с этим диагнозом».

Данное исследование знаменует важный шаг в пренатальной диагностике, предлагая семьям ранее недоступные возможности планирования и раннего вмешательства при риске наследственных заболеваний.

Подробнее на сайте...

ECFS анонсирует новый цикл научных вебинаров на 2025-2026 год

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 30.09.2025 20:40

По следам успешного первого сезона Европейская ассоциация муковисцидоза (ECFS) открывает регистрацию на второй цикл образовательных вебинаров, посвященных фундаментальной науке в области муковисцидоза (МВ).

Цикл вебинаров предлагает глубокий анализ ключевых механизмов заболевания. В фокусе внимания экспертов окажутся фундаментальные и взаимосвязанные аспекты патогенеза МВ.

Мероприятие рассчитано на научных сотрудников, исследователей и врачей, стремящихся усилить свои знания о базовых процессах, лежащих в основе муковисцидоза. Участие в вебинарах позволит получить системное представление о болезни — от молекулярного уровня до целостных физиологических систем. Вебинары проводятся только на английском языке.

Подробная программа и темы выступлений доступны ниже. Для регистрации необходимо перейти по ссылке в названии заинтересовавшего вебинара. После завершения регистрации каждый участник получит индивидуальные данные для подключения к конференции Zoom по электронной почте.

Ссылка: https://www.ecfs.eu/education/webinars