Новости медицины и достижения в области муковисцидоза

Пиковая назальная инспираторная потокометрия: объективный показатель состояния верхних и нижних дыхательных путей у детей с муковисцидозом

Поражение верхних дыхательных путей в виде хронического риносинусита (ХРС) — частое осложнение муковисцидоза (МВ), существенно снижающее качество жизни пациентов педиатрического профиля. Пиковая назальная инспираторная потокометрия (ПНИП) представляет собой простой неинвазивный метод объективной оценки назальной проходимости, однако ее клиническая значимость при МВ требует уточнения.

В новом проспективном когортном исследовании, проведенном группой авторов из Италии, включено 49 детей (средний возраст 11,4 ± 3,3 года) с установленными диагнозами МВ или CFTR-ассоциированного заболевания. Всем участникам проводился комплекс обследований: эндоскопия носа и околоносовых пазух с балльной оценкой по шкале Лунда–Кеннеди, спирометрия с определением ОФВ₁, измерение показателя ПНИП, а также анкетирование для оценки качества жизни с использованием опросника SN-5 и Визуальной Аналоговой Шкалы (ВАШ). Проведен корреляционный анализ между показателем ПНИП, объективными клиническими параметрами и субъективными оценками пациента.

ПНИП продемонстрировала свою применимость в качестве хорошо переносимого и неинвазивного инструмента для оценки функции верхних дыхательных путей у детей с МВ. Наличие значимых корреляций с данными эндоскопии и функцией легких позволяет рассматривать данный метод в качестве интегрального маркера, отражающего состояние респираторного тракта в целом. Простота и физиологическая обоснованность метода обусловливают его потенциал в качестве полезного клинического и исследовательского инструмента для мониторинга взаимосвязи между верхними и нижними дыхательными путями. Для верификации чувствительности метода к терапии целесообразно проведение длительных проспективных исследований.

Подробнее: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41162234/#full-view-affiliation-3

Назальный лаваж — как альтернативный метод микробиологического мониторинга дыхательных путей при муковисцидозе

Регулярный микробиологический мониторинг дыхательных путей является стандартом ведения пациентов с муковисцидозом (МВ). Традиционно для этого используется анализ мокроты, однако ее получение может быть затруднено, особенно у детей и пациентов с легким течением заболевания. В связи с этим представляет интерес поиск альтернативных, менее инвазивных методов. В Австралии проведено исследование, чьей целью стала оценка диагностической ценности назального лаважа для выявления типичных респираторных патогенов у пациентов с МВ в сравнении со стандартным методом — анализом мокроты.
Проведено проспективное исследование с участием пациентов с МВ и клиническими признаками хронического риносинусита (ХРС). В один день у каждого участника производился забор двух типов образцов:
1. Эталонный образец: индуцированная или спонтанная мокрота.


2. Исследуемый образец: жидкость, полученная путем назального лаважа (промывания полости носа стерильным физиологическим раствором).
Все образцы подвергались стандартному микробиологическому исследованию. Для оценки диагностической точности назального лаважа рассчитывались показатели чувствительности, специфичности и 95% доверительные интервалы, где в качестве «золотого стандарта» использовались результаты анализа мокроты.
Было проанализировано 103 парных образца (мокрота и назальный лаваж).

Подробнее...

ARCT-032 демонстрирует допустимый профиль безопасности и ранние признаки клинической активности при муковисцидозе

Компания Arcturus Therapeutics сообщила о промежуточных результатах исследования фазы 2 (LunairCF, NCT06747858) ингаляционного препарата ARCT-032 при муковисцидозе (МВ). Терапия продемонстрировала приемлемый профиль безопасности, а данные визуализации выявили ранние признаки снижения слизистых пробок в легких.

В когорте из шести пациентов, получавших 10 мг/сут ARCT-032, ранее наблюдавшиеся нежелательные явления транзиторного характера уменьшались при продолжении лечения. На основании положительной оценки безопасности независимым комитетом начат набор пациентов для получения более высокой дозы — 15 мг/сут.

Подробнее...

Прорыв в лечении муковисцидоза: как активисты бросают вызов фармгиганту

Объединение семей и защитников прав людей с муковисцидозом создала общественный клуб покупателей (Buyers club), чтобы помочь пациентам по всему миру получить доступ к «Triko» от Beximco Pharmaceuticals. Новость была официально объявлена 23 октября на ежегодной Конференции по муковисцидозу Северной Америки (NACFC) в Сиэтле, штат Вашингтон. Цель объединения — подарить надежду тысячам больных муковисцидозом, обойдя монополию фармацевтического гиганта.

На сегодняшний день стоимость оригинального препарата Trikafta (тройной комбинированной терапии, содержащей элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор) от американской компании Vertex Pharmaceuticals достигает 370 000 долларов в год для ребенка. К сожалению, из-за запредельной стоимости доступ к этому революционному лекарству имеют далеко не все пациенты. Стоимость годового курса лечения Triko для взрослого пациента составит всего 12 750 долларов США, а для ребенка — 6 375 долларов США.

Подробнее...

От вирусов — против инфекций: как фаговая терапия BX004 пробивает путь к больным муковисцидозом

Экспериментальная терапия BX004, предназначенная для борьбы с устойчивыми легочными инфекциями, продолжает уверенно продвигаться в клинических испытаниях в Европе, и ожидается, что основные результаты исследования будут получены уже в первом квартале 2026 года. Этот прогресс особенно значим на фоне сложной регуляторной ситуации в США, где Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) наложило временную приостановку на американскую часть исследований. Важно подчеркнуть, что вопросы FDA вызваны не самим терапевтическим препаратом, а техническими аспектами работы устройства-небулайзера, производимого сторонней компанией, которое используется для доставки лекарства в легкие пациентов. Разработчик терапии, компания BiomX, в настоящее время активно работает с производителем небулайзера над устранением замечаний регулятора и выражает надежду на скорое возобновление испытаний в США.

Подробнее...

Консультируем по вопросам, связанным с ведением пациентов с муковисцидозом

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская 

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор)

получить консультацию >>>

Консультация по небулайзерной терапии  

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов

получить консультацию >>>

Консультация юриста

С июля 2024 г. благотворительный фонд «Острова» начал реализацию пилотного проекта «Юридическая помощь», в рамках которого взрослым пациентам (18+) с муковисцидозом и их близким родственникам, а также родителям детей любого возраста можно обратиться за бесплатной юридической помощью в случае нарушения их законных прав на обеспечение таргетной терапией, иное лекарственное обеспечение, получение инвалидности, обеспечение техническими средствами реабилитации, по иным вопросам защиты законных прав и интересов

Финансирование проекта: юридическая помощь оказывается бесплатно за счет финансирования Фонда

записаться на консультацию>>>

На нашем сайте юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты

получить консультацию >>>

Участник проекта

 

banner1

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх