Новости медицины и достижения в области муковисцидоза

Как терапия ЭТИ нормализует солевой обмен и требует пересмотра диеты

Коллектив авторов под руководством Педера Берга (Департамент биомедицины, Орхусский университет, Дания) и Йенса Лейпцигера в сотрудничестве с клиницистами и биохимиками из Дании и Германии провели важное исследование, результаты которого могут изменить рекомендации по питанию для пациентов с муковисцидозом (МВ), получающих современную таргетную терапию. В своей работе «Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor corrects salt-wasting in cystic fibrosis» ученые задались вопросом, как комбинация элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ЭТИ) влияет на водно-солевой баланс. Известно, что люди с МВ традиционно подвержены высокому риску потери соли и электролитных нарушений, из-за чего им рекомендуется повышенное потребление натрия. Однако у этой же группы пациентов существует и повышенный риск сердечно-сосудистых заболеваний, что делает пересмотр старых правил крайне актуальным на фоне появления патогенетической терапии модуляторами CFTR.

В исследовании приняли участие 50 пациентов с МВ, начинавших лечение ЭТИ. Ученые комплексно оценили влияние терапии на ключевые показатели: артериальное давление, уровень электролитов и альдостерона в крови, кислотно-основное состояние, а также реакцию почек на солевую и водную нагрузку.

Результаты показали, что терапия ЭТИ принципиально меняет метаболизм соли и воды в организме. После начала лечения у пациентов зафиксировано повышение артериального давления и уровня натрия в плазме. При этом значительно снизились частота сердечных сокращений, уровень гормона альдостерона (отвечающего за задержку натрия) и доля пациентов с дефицитом натрия. Терапия также усилила диуретический ответ почек на нагрузку, что свидетельствует о нормализации их функции.

Основной вывод исследования заключается в том, что ЭТИ эффективно устраняет характерный для МВ синдром потери соли, улучшая консервацию хлорида натрия и жидкости в организме. Это означает, что давняя рекомендация о дополнительном приеме соли для пациентов, получающих современные модуляторы CFTR, вероятно, теряет свою актуальность и может даже нести потенциальные риски. Авторы подчеркивают, что будущие клинические рекомендации должны учитывать этот новый физиологический статус пациентов и связанный с ним возможный рост риска сердечно-сосудистых патологий, пересматривая рекомендации по питанию в сторону индивидуального подхода.

 

Подробнее: https://www.cysticfibrosisjournal.com/article/S1569-1993(25)02537-8/fulltext

Первые результаты CF STORM: Прием Kaftrio открывает путь к сокращению ингаляционной терапии при муковисцидозе

Фонд муковисцидоза (Cystic Fibrosis Trust) сообщает о публикации предварительных результатов уникального клинического исследования CF STORM (Streamlining Treatments Or Reducing Medications). Исследование, разработанное совместно с пациентами, посвящено ключевому вопросу: можно ли снизить нагрузку от ежедневного лечения людям с муковисцидозом (МВ), стабильно принимающим современный модулятор Kaftrio. До выхода полных результатов исследования летом 2026 года доктор Гвинет Дэвис из Института здоровья детей UCL на Грейт-Ормонд-стрит, один из главных исследователей, объясняет, что известно на данный момент.

Исследование CF STORM — это рандомизированное клиническое исследование, в котором приняли участие 591 пациент с муковисцидозом в Великобритании, стабильно получающие терапию препаратом Kaftrio не менее трех месяцев. Его ключевая особенность заключается в том, что дизайн и даже название исследования были разработаны при активном и непосредственном участии пациентского сообщества. В рамках этого дизайна участники были случайным образом распределены на две группы: одна продолжила ежедневные ингаляционные мукоактивные терапии, а другая — прекратила их. Главная цель исследования — найти научно обоснованные возможности для уменьшения бремени ежедневного лечения и, как следствие, улучшения качества жизни людей с муковисцидозом.

Подробнее...

Новая статья: «Исследование эффективности и безопасности генерического препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор / ивакафтор (торговое наименование Трилекса®)»

В новом номере научно-практического журнала «Пульмонология» (2025, том 35, №6, страницы 832-843) представлена актуальная статья под авторством ведущих специалистов Центра муковисцидоза и других центров: Е. И. Кондратьева, А. Ю. Воронкова, И. Р. Фатхуллина, А. В. Орлов, О. Г. Пятеркина, Т. А. Протасова, О. С. Псюрникова.

В своей работе «Исследование эффективности и безопасности генерического препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор / ивакафтор (торговое наименование Трилекса®)» исследователи представляют результаты сравнения дженерика с оригинальным препаратом (Трикафта®) у детей с муковисцидозом. Основную группу составили 28 детей, начавших терапию дженериком в 2025 году. Группой сравнения (34 ребенка) стали пациенты, получавшие оригинальный препарат (Трикафта®) в 2022 году. Сравнение проводилось по динамике клинико-лабораторных показателей за 3 месяца.

Подробнее...

Один укол на годы: исследование подтверждает, что вакцинация от ВПЧ одной дозой работает так же хорошо, как и двумя дозами

Масштабное международное исследование, проведенное в Коста-Рике под руководством Национального института рака США, принесло революционные для глобального здравоохранения результаты. Ученые доказали, что одна единственная доза вакцины против вируса папилломы человека (ВПЧ) обеспечивает практически такую же мощную защиту от самых онкогенных штаммов вируса, как и стандартный курс из двух доз.

Ключевые выводы, опубликованные в авторитетном New England Journal of Medicine:

- Эффективность 97%: Одна прививка продемонстрировала практически максимальную эффективность в предотвращении персистирующей инфекции ВПЧ, которая является главной причиной рака шейки матки.
- Долгосрочный эффект: Защита подтверждена на протяжении как минимум пяти лет наблюдений, что отвечает на главный вопрос о продолжительности действия укороченной схемы.

- Это открытие кардинально меняет подход к вакцинопрофилактике ВПЧ в мире, особенно в странах с ограниченными ресурсами. Упрощение схемы (один укол вместо двух или трех) снижает логистические и финансовые барьеры, что может спасти сотни тысяч жизней.

Почему это важно? Рак шейки матки остается одним из самых смертоносных видов рака для женщин в глобальном масштабе. Пациентам с муковисцидозом зачастую не хватает фокуса внимания на проблемы, связанные с другими органами и системами. Педиатры, занимающиеся муковисцидозом должны быть осведомлены о вакцинации от ВПЧ также, как и о других вакцинах, входящих в нац. календарь и сверх него. Это поможет повысить осведомленность пациентов и привлечет внимание к прохождению вакцинации, которая доступна сейчас всем гражданам РФ бесплатно.

Подробнее: https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMe2515387

Испытание терапии с бактериофагами для МВ остановлено из-за проблем с безопасностью

Многообещающий метод лечения инфекций при муковисцидозе (МВ) — ингаляционная фаговая терапия BX004 — столкнулся с серьёзными сложностями. Компания Biomx приняла решение о досрочном прекращении клинического исследования фазы 2b своего препарата, предназначенного для борьбы с устойчивой синегнойной палочкой.

Главной причиной остановки испытания стал внутренний анализ данных, который выявил неожиданно высокий уровень побочных реакций у участников. Ситуация усугубляется тем, что ранее Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже накладывало клинический запрет на американскую часть исследования из-за проблем с используемым небулайзером.

BX004 представлял собой инновационный подход — коктейль из бактериофагов, вирусов, избирательно уничтожающих бактерии. В более ранней фазе испытаний терапия показала обнадеживающие признаки эффективности и безопасности. Однако, по заявлению компании, для преодоления текущих препятствий, включая разработку альтернативного режима дозирования, потребовались бы временные и финансовые ресурсы, превышающие её текущие возможности.

В связи с этим Biomx объявила о прекращении программы разработки BX004 для муковисцидоза. Стратегический фокус компании теперь будет перенесен на другого кандидата — препарат BX011, нацеленный на лечение инфекций диабетической стопы, вызванных золотистым стафилококком. Это решение оставляет пациентов с МВ, страдающих от резистентных инфекций, в ожидании новых прорывов в терапии.

Подробнее: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/safety-concerns-halt-bx004-phage-therapy-trial-cf-infection/

Консультируем по вопросам, связанным с ведением пациентов с муковисцидозом

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская 

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор)

получить консультацию >>>

Консультация по небулайзерной терапии  

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов

получить консультацию >>>

Консультация юриста

С июля 2024 г. благотворительный фонд «Острова» начал реализацию пилотного проекта «Юридическая помощь», в рамках которого взрослым пациентам (18+) с муковисцидозом и их близким родственникам, а также родителям детей любого возраста можно обратиться за бесплатной юридической помощью в случае нарушения их законных прав на обеспечение таргетной терапией, иное лекарственное обеспечение, получение инвалидности, обеспечение техническими средствами реабилитации, по иным вопросам защиты законных прав и интересов

Финансирование проекта: юридическая помощь оказывается бесплатно за счет финансирования Фонда

записаться на консультацию>>>

На нашем сайте юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты

получить консультацию >>>

Участник проекта

 

banner1

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх