Изменения фекальной микробиоты у пациентов с муковисцидозом после 6 месяцев терапии элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор (ЭТИ): данные исследования проекта PROMISE

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 17.07.2025 20:34

Исследование в рамках проекта PROMISE изучало влияние трехкомпонентной терапии ЭТИ на кишечную микробиоту и воспалительные процессы у пациентов с муковисцидозом. Работа проводилась коллективом учёных из ведущих медицинских центров США и Канады (Дж.Т. Дуонг и другие).

У пациентов с муковисцидозом часто наблюдается дисбиоз кишечника по сравнению со здоровыми людьми, характеризующийся увеличением доли провоспалительных микроорганизмов и воспалением желудочно-кишечного тракта, что измеряется уровнем фекального кальпротектина. Это указывает на связь воспаления с патологиями ЖКТ при МВ. Как и в европейских когортах, многоцентровое наблюдательное исследование PROMISE (NCT04038047) показало снижение уровня кальпротектина у пациентов с МВ после терапии комбинацией ЭТИ. Чтобы лучше понять взаимосвязь между дисбиозом и воспалением ЖКТ, ученые проанализировали изменения микробиома в образцах кала участников до начала ЭТИ, через 1 месяц и через 6 месяцев после начала терапии.

Для анализа использовался современный метод метагеномного секвенирования, позволяющий получить полную картину микробного состава. Результаты показали, что после полугода терапии ЭТИ произошло значительное снижение концентрации семи специфических бактериальных видов, включая Escherichia coli и Staphylococcus aureus. Эти изменения коррелировали со снижением уровня кальпротектина, что свидетельствует об уменьшении воспалительного процесса в ЖКТ.

Интересно, что характер изменений микробиоты различался в зависимости от генетического профиля пациентов - у гомозиготных носителей мутации F508del динамика отличалась от таковой у гетерозиготных пациентов. Полученные данные подтверждают существование сложной взаимосвязи между составом кишечной микрофлоры, воспалительными процессами и генетическими особенностями при муковисцидозе.

Это исследование открывает новые перспективы для понимания механизмов действия терапии ЭТИ и её влияния на желудочно-кишечные проявления муковисцидоза. В дальнейшем учёные планируют изучить взаимосвязь выявленных изменений микробиоты с метаболическими процессами и клиническими симптомами при длительном применении трехкомпонентной терапии.

Оригинальный текст: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40483244/

Имитационное исследование на основе данных Регистра муковисцидоза Великобритании: Когда лучше начинать лечение тобрамицином у пациентов с хронической синегнойной инфекцией?

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 17.07.2025 20:15

Продолжаем знакомить вас с тезисами с 48-й Европейской конференции по муковисцидозу!!!

В данном исследовании, проведенном группой ученых из Великобритании (авторы: E. Granger, G. Davies, F. Frost, R. Keogh), рассматривается важный клинический вопрос о наиболее оптимальном времени начала терапии тобрамицином у пациентов с хронической инфекцией Pseudomonas aeruginosa. Исследование выполнено с использованием данных Регистра муковисцидоза Великобритании и основано на методах имитационного моделирования. Pseudomonas aeruginosa представляет собой один из наиболее распространенных и клинически значимых патогенов у пациентов с муковисцидозом, а проблема выбора оптимального момента для назначения антибактериальной терапии остается актуальной задачей в клинической практике.

Подробнее...

Фонд «Cystic Fibrosis Foundation» инвестирует 24 млн долларов в разработку генной терапии муковисцидоза

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 17.07.2025 20:04

Фонд объявил о дополнительных инвестициях в компанию Prime Medicine для разработки терапии на основе революционной технологии прайм-редактирования.

Средства будут направлены на разработку терапии против нонсенс-мутации G542X – одной из самых распространённых и пока неизлечимых мутаций при МВ, а также на исследования по доставке редактирующего комплекса в лёгкие, что остаётся ключевой проблемой из-за вязкой слизи и иммунного ответа. Кроме того, финансирование поддержит тестирование методов «горячих точек» и PASSIGE – эти технологии позволяют исправлять разные типы мутаций гена CFTR без необходимости создания отдельных терапий для каждой конкретной мутации.

Прайм-редактирование может навсегда исправить причину МВ в ДНК, а не просто бороться с симптомами. Если технология сработает, это станет огромным шагом к первому по-настоящему лечащему методу для тысяч пациентов.

Ранее Фонд уже выделил Prime Medicine 15 млн долларов, новое финансирование ускорит доклинические исследования.

Подробнее: https://www.cff.org/press-releases/2025-07/cf-foundation-commits-additional-24-million-prime-medicine

Различия в компенсации расходов препаратов ЭТИ (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) в разных странах по данным Европейского регистра пациентов с муковисцидозом

Подробности

Категория: Новости медицины

Опубликовано: 11.07.2025 10:53

Исследование, проведенное учеными из Имперского колледжа Лондона и Ливерпульского университета, показало, что доступ пациентов с муковисцидозом к современной терапии существенно различается в зависимости от страны.

Из-за высокой стоимости комбинированного препарата ЭТИ (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) пациенты могут получить его только в том случае, если расходы покрываются государственной системой здравоохранения. Однако процесс согласования возмещения между странами и производителем занимает разное время, что создает неравенство в доступе к лечению.

Подробнее...