Новости медицины и достижения в области муковисцидоза

Опубликован очередной выпуск европейского регистра пациентов с муковисцидозом (ECFSPR) за 2023 год

Опубликован очередной выпуск европейского регистра пациентов с муковисцидозом (ECFSPR), куда входят и данные о пациентах из России, за 2023 год.

Основные моменты:

- В новый номер вошли данные о 56 144 пациентах с МВ из 42 стран.
- По последним данным взрослое население пациентов с МВ составляет 56%, а детское 44%. Этот факт наглядно демонстрирует смещение медианы выживаемости при МВ на фоне ключевых изменений в терапевтических подходах за последние 5 лет.
- По прежнему, мутация F508del — остается наиболее распространенной в Европе, ее численность составляет 80% от общего числа выявленных мутаций.
- Медиана постановки диагноза МВ – 3,6 месяцев
- Как среди детей, так и среди взрослых с МВ, доля пациентов с нормальной функцией легких (ОФВ1% ≥ 80%) в 2023 году выше, чем в 2018 году.
- Во всех возрастных группах пациентов с МВ отмечался рост доли лиц с избыточной массой тела в период с 2018 по 2023 год.
- Количество пациентов с недостаточной массой тела в 2023 году сократилось по сравнению с 2018 годом.

С подробным текстом, так и с его краткой версией, можно на сайте: https://www.ecfs.eu/projects/ecfs-patient-registry/annual-reports

Молекула PI5P — новый шаг в борьбе с инфекциями при муковисцидозе

Ученые обнаружили, что сигнальная молекула PI5P (фосфатидилинозитол-5-фосфат) может усилить антимикробную активность иммунных клеток против опасной бактерии Mycobacterium abscessus у пациентов с муковисцидозом.

Это особенно важно для тех пациентов, кому не подходит трехкомпонентная терапия МВТР-модуляторами.

Почему это важно?

- M. abscessus устойчива ко многим антибиотикам и очень быстро размножаемся, что приводит к быстрому прогрессированию поражения легких.
- У пациентов с МВ также нарушен антимикробный ответ иммунных клеток, включая фагоцитоз — процесс, при котором макрофаги поглощают и уничтожают бактерии. Регуляция этого процесса зависит от липидных молекул, таких как PI5P.
- Итальянские ученые показали, что PI5P, доставляемый в липосомах (ABL/PI5P), усиливает способность иммунных клеток убивать бактерии у пациентов с МВ. В исследованиях на мышах комбинация ABL/PI5P и антибиотика амикацина снижала воспаление и количество бактерий в легких.
- PI5P (в составе липосом) восстанавливает способность макрофагов уничтожать инфекцию, даже у пациентов с «неподдающимися» мутациями CFTR.

Подробнее...

Долгосрочное исследование в Великобритании: Клиническая эффективность элексакафтор/тезакафтор /ивакафтор в реальной жизни у детей с МВ старше 12-ти лет

Тройная комбинация элексакафтор/тезакафтор /ивакафтор зарекомендовала себя в различных рандомизированных клинических исследованиях, как лекарственное средство с высокой клинической эффективностью. Однако, данные о её применении в рутинной клинической практике остаются крайне скудными.

Настоящее исследование направлено на оценку влияния данной терапии на важные клинические показатели среди пациентов с муковисцидозом в Великобритании.

В рамках проспективного обсервационного когортного исследования был проведен анализ данных регистра пациентов с муковисцидозом из Великобритании. В исследование включены пациенты в возрасте от 6 лет, начавшие трехкомпонентную терапию с августа 2019 года.

Основные показатели, которые оценивались:

Подробнее...

Домашняя спирометрия при муковисцидозе: интересные данные шведского исследования

В ходе 12-месячного наблюдения за 110 пациентами в возрасте от 0 до 25 лет из семи центров муковисцидоза Швеции было установлено, что 84% пациентов старше 5 лет успешно проводили высококачественные спирометрические измерения в домашних условиях. Результаты показали, что разница между измерениями ОФВ1 в клинике и в домашних условиях составила менее 1%, а годовая скорость снижения функции лёгких оказалась статистически сопоставимой для обоих методов измерения.

Исследование выявило важную особенность: дети до 12 лет получали антибиотики в два раза чаще подростков.

Полученные данные подтверждают, что телемедицинский мониторинг может значительно снизить нагрузку на пациентов за счет сокращения количества визитов в клинику, обеспечивая при этом своевременное выявление ухудшений состояния. Особенно актуально это для пациентов из удалённых регионов. Результаты исследования открывают новые возможности для персонализированного наблюдения за пациентами с муковисцидозом, эффективно сочетая современные технологии с традиционными подходами к лечению. Для получения максимально точных результатов исследователи рекомендуют строго следовать врачебным инструкциям при проведении домашних измерений и, как можно скорее, рассматривать возможность внедрения мониторинга в индивидуальные планы наблюдения за пациентами.

Подробнее по ссылке

Май — Всемирный месяц осведомленности о целиакии

Целиакия — это аутоиммунное заболевание, при котором употребление глютена приводит к повреждению и атрофии ворсинок тонкого кишечника. Диагностика этого заболевания может быть особенно сложной у пациентов с муковисцидозом (МВ) из-за схожих симптомов, особенностей метаболизма и ограниченной чувствительности стандартных тестов. Согласно последним данным, сочетание МВ и целиакии является одним из самых частых среди коморбидностей редких заболеваний.

Схожесть симптомов обусловлена синдромом мальабсорбции, что затрудняет дифференциальную диагностику. К таким признакам относятся:

Подробнее...

Консультируем по вопросам, связанным с ведением пациентов с муковисцидозом

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская 

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор)

получить консультацию >>>

Консультация по небулайзерной терапии  

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов

получить консультацию >>>

Консультация юриста

С июля 2024 г. благотворительный фонд «Острова» начал реализацию пилотного проекта «Юридическая помощь», в рамках которого взрослым пациентам (18+) с муковисцидозом и их близким родственникам, а также родителям детей любого возраста можно обратиться за бесплатной юридической помощью в случае нарушения их законных прав на обеспечение таргетной терапией, иное лекарственное обеспечение, получение инвалидности, обеспечение техническими средствами реабилитации, по иным вопросам защиты законных прав и интересов

Финансирование проекта: юридическая помощь оказывается бесплатно за счет финансирования Фонда

записаться на консультацию>>>

На нашем сайте юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты

получить консультацию >>>

Участник проекта

 

banner1

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх