Новости медицины и достижения в области муковисцидоза

FDA (Food and Drug Administration, USA) ускорила рассмотрение терапии CMTX-101 для лечения легочных инфекций при муковисцидозе

Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило экспериментальному препарату CMTX-101 от компании Clarametyx Biosciences два важных статуса, которые должны ускорить его выход на рынок. Речь идет о статусе Fast Track (ускоренное рассмотрение) и квалификации QIDP (препарат для лечения устойчивых инфекций). Это решение подчеркивает важность разработки новых методов борьбы с хроническими легочными инфекциями у пациентов с муковисцидозом.

CMTX-101 представляет собой инновационную антительную терапию, направленную на разрушение бактериальных биопленок - плотных структур, которые образуют бактерии для защиты от антибиотиков и иммунной системы.

Подробнее...

Новый пептид DRIPep #20 - прорыв в лечении муковисцидоза и хронических заболеваний легких

Группа ученых из Италии (A. Della Sala, L. Tasca, C. Butnarasu, V. Sala, E. Millo, L. Terranova, S. Aliberti, A. Massarotti, S. Visentin, E. Hirsch, A. Ghigo) разработали инновационный пептидный препарат DRIPep #20, который может стать новым словом в терапии муковисцидоза и других хронических заболеваний легких. Это соединение действует на молекулярном уровне, воздействуя на ключевые сигнальные пути в клетках дыхательной системы.

В основе разработки лежит принцип избирательного воздействия на систему цАМФ/PKA (циклический аденозинмонофосфат/протеинкиназа A) - важнейшую сигнальную цепочку, регулирующую многие процессы в легочной ткани.

Что делает DRIPep #20 уникальным?

Подробнее...

Исследование: как меняется питание у взрослых с муковисцидозом после лечения комбинацией ЭТИ (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор)

Ученые из Великобритании и Австралии провели исследование, чтобы выяснить, как меняется питание (особенно потребление белка) у взрослых с муковисцидозом (МВ) после начала терапии ЭТИ. В работе участвовали 40 пациентов с МВ и 80 здоровых людей для сравнения.
В исследовании изучалось:
- сколько белка получают пациенты до и после лечения.
- как меняется общий объем питания
Было проведено сравнение с общепризнанными нормами потребления белка:
0.75 г/кг/день – стандартная рекомендация для здоровых
1.2 г/кг/день и больше – для людей с риском потери мышечной массы (например, при хронических болезнях).

Подробнее...

Исследование коллег из Турции о влиянии сна на качество жизни детей с муковисцидозом

Мы продолжаем освещать тезисы с 48-й Европейской конференции по муковисцидозу.

Группа исследователей из Турции (F.F. Karkın Gürel, D. Ademhan Tural, H. Yetisgin, S.S. Akyan Soydas, S. Ozkan Tabakci, S. Eryilmaz Polat, G.D. Tugcu, G. Cinel) предоставила данные перекрестного наблюдательного исследования, оценивающего влияние нарушений дыхания во сне, качества сна и сонливости на качество жизни 40 детей с муковисцидозом и 54 здоровых детей (группа контроля) в возрасте 6-18 лет.

Всем участникам проводили оценку качества жизни с использованием возрастных опросников, Педиатрического вопросника сна (PSQ), Индекса качества сна Питтсбурга (PSQI) и Шкалы сонливости Эпворта (Epworth Sleepiness Scale) для детей и подростков (ESS-CHAD). Результаты показали достоверно более высокие показатели PSQ, PSQI и ESS-CHAD у детей МВ по сравнению с контролем (p<0,001, p<0,001 и p=0,013 соответственно). Регрессионный анализ выявил значимое влияние нарушений сна на качество жизни у детей с МВ в возрасте 6-13 лет.

В подгрупповом анализе обнаружено достоверное различие по шкале пищеварения в оценке качестве жизни между пациентами, получавшими (n=17) и не получавшими (n=23) модуляторы (p=0,036). Нарушения дыхания во сне (p=0,047) и плохое качество сна (p=0,030) значимо чаще встречались у пациентов без терапии модуляторами.

Полученные данные демонстрируют важное влияние нарушений сна на качество жизни детей с муковисцидозом и потенциальные преимущества терапии модуляторами в улучшении связанных со сном аспектов качества жизни.

Источник: https://www.cysticfibrosisjournal.com/article/S1569-1993(25)00598-3/fulltext 

Перспективы терапии фагами при муковисцидозе: обзор исследования фазы 2b препарата BX004 против Pseudomonas aeruginosa

Первый пациент получил дозу в клиническом исследовании фазы 2b экспериментального ингаляционного препарата BX004 компании BiomX, предназначенного для лечения хронической легочной инфекции, вызванной Pseudomonas aeruginosa, у взрослых с муковисцидозом (МВ).

В исследовании (NCT06998043), результаты которого ожидаются в начале 2026 года, примут участие до 63 пациентов с МВ, страдающих хронической синегнойной инфекцией и сниженной функцией легких. Предыдущие данные фазы 1b/2a (NCT05010577) показали, что 10-дневный курс BX004 (дважды в день) привел к полному исчезновению инфекции у 14,3% пациентов, а также к улучшению функции легких на 5,67% по сравнению с плацебо, без серьезных побочных эффектов. BX004 представляет собой коктейль бактериофагов, избирательно уничтожающих P. aeruginosa, не повреждая клетки человека, и не вызывающий развития резистентности.

В текущем исследовании фазы 2b оцениваются безопасность, эффективность, влияние на бактериальную нагрузку, функцию легких и качество жизни. Препарат имеет статусы орфанного лекарства и ускоренного рассмотрения FDA, что может ускорить его одобрение, особенно в случае подтверждения эффективности в этом исследовании. Компания BiomX активно взаимодействует с FDA для ускорения вывода препарата на рынок для пациентов с хроническим высевом резистентной синегнойной инфекции.

Подробнее: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/first-patient-dosed-bx004-study-cf-related-lung-infection/

Консультируем по вопросам, связанным с ведением пациентов с муковисцидозом

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская 

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор)

получить консультацию >>>

Консультация по небулайзерной терапии  

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов

получить консультацию >>>

Консультация юриста

С июля 2024 г. благотворительный фонд «Острова» начал реализацию пилотного проекта «Юридическая помощь», в рамках которого взрослым пациентам (18+) с муковисцидозом и их близким родственникам, а также родителям детей любого возраста можно обратиться за бесплатной юридической помощью в случае нарушения их законных прав на обеспечение таргетной терапией, иное лекарственное обеспечение, получение инвалидности, обеспечение техническими средствами реабилитации, по иным вопросам защиты законных прав и интересов

Финансирование проекта: юридическая помощь оказывается бесплатно за счет финансирования Фонда

записаться на консультацию>>>

На нашем сайте юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты

получить консультацию >>>

Участник проекта

 

banner1

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх