Начались первые испытания генной терапии в виде ингаляций на людях с муковисцидозом
- Подробности
- Категория: Новости медицины
- Опубликовано: 24.03.2025 14:50
Ученые из Имперского колледжа Лондона начали клинические испытания препарата BI 3720931, разработанного компанией Boehringer Ingelheim. Для него используется лентивирусный вектор — инструмент для доставки генетического материала в ДНК клеток дыхательных путей больного. Об этом они рассказали в пресс-релизе Имперского колледжа Лондона.
Цель - улучшить функцию легких и уменьшить количество обострений бронхолегочного процесса, часто приводящих к госпитализации, для людей с МВ независимо от типа мутации, включая тех, кто генетически не может получить пользу от других методов лечения МВ, например, таких как СFTR-модуляторы.
Исследование проводится под контролем компании Boehringer Ingelheim, разработавшей лекарство, Британского консорциума респираторной генной терапии (GTC) и OXB (ранее Oxford Biomedica) https://www.respiratorygenetherapy.org.uk/. Планируется, что 36 человек, мужчин и женщин с муковисцидозом, из Великобритании, Франции, Италии, Нидерландов и Испании получат дозу BI 3720931.
«В этом исследовании мы открываем новые горизонты с помощью генной терапии, которая обладает потенциалом для длительной экспрессии CFTR»: комментирует профессор из Имперского национального института сердца и легких Джейн Дэвис.
Ожидается, что исследование будет завершено в начале 2027 года. Дополнительная информация доступна на сайте ClinicalTrials.gov по ссылке NCT06515002.
Подробнее (на английском): https://www.imperial.ac.uk/news/261319/novel-inhalable-gene-therapy-trialled-people/ :
Новость подготовлена Наталия Юрьевна Каширская
