Группа ученых из Италии (A. Della Sala, L. Tasca, C. Butnarasu, V. Sala, E. Millo, L. Terranova, S. Aliberti, A. Massarotti, S. Visentin, E. Hirsch, A. Ghigo) разработали инновационный пептидный препарат DRIPep #20, который может стать новым словом в терапии муковисцидоза и других хронических заболеваний легких. Это соединение действует на молекулярном уровне, воздействуя на ключевые сигнальные пути в клетках дыхательной системы.
В основе разработки лежит принцип избирательного воздействия на систему цАМФ/PKA (циклический аденозинмонофосфат/протеинкиназа A) - важнейшую сигнальную цепочку, регулирующую многие процессы в легочной ткани.
Что делает DRIPep #20 уникальным?
- Во-первых, он разработан с учетом особенностей пораженных легких - устойчив к разрушению протеазами и способен проникать через плотный слой слизи, что особенно важно для пациентов с муковисцидозом.
- Во-вторых, он не просто повышает уровень цАМФ, а делает это избирательно, в нужных клеточных компартментах, что повышает эффективность и снижает вероятность побочных эффектов.
Эксперименты показали многообещающие результаты: в моделях на животных пептид при интратрахеальном введении действительно повышал уровень цАМФ в дыхательных путях. Но что особенно важно - в клетках пациентов с муковисцидозом (с наиболее распространенной мутацией F508del) он усиливал действие существующих препаратов, улучшая функцию дефектного CFTR-белка.
Эти данные открывают новые перспективы в лечении не только муковисцидоза, но и других хронических заболеваний легких, где нарушена регуляция ионного транспорта и имеется хроническое воспаление. Ученые особо отмечают, что DRIPep #20 успешно преодолевает основные барьеры для лекарств в легких - разрушение ферментами и непроницаемость слизистого слоя.
Сейчас исследования продолжаются, но уже можно говорить о появлении принципиально нового подхода к терапии, который может дополнить или усилить существующие методы лечения. Особенно важно, что этот пептид может работать в комбинации с уже применяемыми препаратами, потенциально повышая их эффективность у пациентов с наиболее тяжелыми формами заболевания.
