За последние десятилетия в области здравоохранения и разрабатываемых терапий для муковисцидоза (МВ), достигнуты колоссальные клинические успехи. Модуляторы CFTR представляют собой новый подход к лечению, который воздействует непосредственно на первичные дефекты мутированного белка CFTR. Этот подход продемонстрировал значительные клинические преимущества для пациентов с МВ, которые могут получать этот метод лечения.
Особенно стоит отметить тройную комбинированную терапию, состоящую из элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора (тезакафтор обладает лучшими фармакокинетическими свойствами и меньшим количеством побочных эффектов, чем лумакафтор), которая кардинально изменила терапевтический ландшафт МВ, значительно улучшив функцию легких, качество жизни и прогнозируемую выживаемость. В 2019 году в двух рандомизированных двойных слепых исследованиях с контролем плацебо сообщалось о превосходстве влияния трехкомпонентной терапии над двухкомпонентной, которое отмечалось в улучшении легочной функции, результатах компьютерной томографии грудной клетки и снижении общей воспалительной активности.
В данной работе представлен (смотреть) подробный обзор влияния трехкомпонентной таргетной терапии на клинические результаты и подчеркнута необходимость дальнейших исследований по долгосрочной эффективности, побочным эффектам, вопросам беременности, возможным лекарственным взаимодействиям и внелегочным проявлениям.
К сожалению на сегодняшний момент, у большинства пациентов с МВ в мире доступ к этим препаратам все еще ограничен из-за различных социально-экономических факторов. В статье поднята тема проблемы неравенства в области здравоохранения и приведены разрабатываемые альтернативные стратегии, направленные на создание эффективных методов лечения для всех пациентов с муковисцидозом.
Источник, (на английском языке): https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11960163/
Цит.: Terlizzi V, Lopes-Pacheco M. Cystic fibrosis: new challenges and perspectives beyond elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Ther Adv Respir Dis. 2025 Jan-Dec;19:17534666251323194. doi: 10.1177/17534666251323194. Epub 2025 Mar 31. PMID: 40163448; PMCID: PMC11960163.
материал подготовлен Н.Ю.Каширская
