Тройная комбинация элексакафтор/тезакафтор /ивакафтор зарекомендовала себя в различных рандомизированных клинических исследованиях, как лекарственное средство с высокой клинической эффективностью. Однако, данные о её применении в рутинной клинической практике остаются крайне скудными.
Настоящее исследование направлено на оценку влияния данной терапии на важные клинические показатели среди пациентов с муковисцидозом в Великобритании.
В рамках проспективного обсервационного когортного исследования был проведен анализ данных регистра пациентов с муковисцидозом из Великобритании. В исследование включены пациенты в возрасте от 6 лет, начавшие трехкомпонентную терапию с августа 2019 года.
Основные показатели, которые оценивались:
- ОФВ1
- ИМТ
- Частота легочных обострений
- Показатели трансплантации легких
- Уровень смертности
- Частота прекращения терапии
Основные результаты: в анализ включено 5187 пациентов со средним периодом наблюдения 19,1 месяцев. Через 24 месяца терапии зафиксировано статистически значимое улучшение ОВФ1 на 10,2%. По сравнению с контрольной группой, не получавшей МВТР - модуляторы, отмечалось замедление ухудшения функции легких на 1,1% в год, снижение легочных обострений на 64,7%, увеличение среднего показателя ИМТ на 1,7 кг/м², уменьшение частоты легочных инфекций. Важно отметить, что это привело к минимальному количеству смертей и трансплантаций легких.
Результаты исследования демонстрируют значимое и устойчивое улучшение ключевых клинических показателей у пациентов с муковисцидозом, получающих трехкомпонентную терапию в реальной клинической практике. Полученные данные подтверждают эффективность ранее установленную в контролируемых клинических исследованиях.
В данном исследовании есть ряд ограничений, которые важно учитывать при интерпретации результатов. Поскольку анализ проводился на данных рутинной клинической практики, возможны неточности и пропуски в информации. Также сравнение с исторической когортой, не получавшей МВТР – модуляторы, может приводить к временным искажениям из-за изменений в стандартах лечения за прошедшие годы.
