Начинаем наш обзорный цикл докладов и постерных сессий с 48-го Европейского конгресса по кистозному фиброзу/муковисцидозу (Милан, Италия, 4-7 июня 2025).
И первый в этом списке устный доклад от группы ученых под руководством D. VanDevanter: Прогнозирование частоты легочных обострений у пациентов с муковисцидозом для оптимизации клинических исследований (WS01.01 Predicting future pulmonary exacerbation (PEx) rates for cystic fibrosis (CF) clinical trials. Donald VanDevanter (Cleveland, United States)).
Легочные обострения являются ключевым показателем при оценке эффективности новых методов лечения муковисцидоза. Однако с появлением модуляторов CFTR (таких как комбинация элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) традиционные подходы к оценке требуют пересмотра.
Целью работы стало определить, возможно ли использовать общее количество обострений, включая те, что лечились пероральными антибиотиками, для прогнозирования риска будущих обострений. Это особенно важно, так как тяжелые обострения, требующие внутривенной терапии, стали встречаться значительно реже.
В исследовании были проанализированы данные 13,188 взрослых пациентов из национального регистра за 2022-2023 годы, которые были разделены на 2 группы:
Группа: получавшие тройную терапию
Контрольная группа: пациенты без CFTR-модуляторов
Подсчитывались все зарегистрированные обострения, при этом интервал менее 28 дней между курсами лечения рассматривался как критерий принадлежности к одному эпизоду обострения.
Ключевые результаты:
Анализ выявил сильную взаимосвязь между количеством легочных обострений, зафиксированных в 2022 году, и средней частотой обострений в 2023 году - это касалось как пациентов, получавших терапию модуляторами, так и группу без модуляторной терапии (статистическая значимость p<0,001). Средняя частота обострений в группе тройной терапии была ниже, чем в группе без модуляторов.
Выводы и перспективы:
Даже на фоне современной терапии сохраняется потребность в новых методах профилактики обострений
Общее количество обострений является надежным прогностическим фактором
Предлагается использовать этот показатель для отбора пациентов в клинические исследования
Практическая значимость:
Полученные данные позволяют оптимизировать дизайн клинических испытаний, фокусируясь на пациентах с высоким риском обострений, что повышает чувствительность исследований к выявлению терапевтического эффекта.
Источник: https://www.ecfs.eu/milan2025
https://pdf-program.abstractserver.com/?congress=ecfs2025
