Компания Krystal Biotech сообщила результаты своей первой фазы исследований на людях: четыре ингаляции препарата KB407 позволили добиться положительного результата у шести из семи пациентов с муковисцидозом. У седьмого пациента получить успешный биопсийный образец не удалось.
Исследование CORAL-1 с повышением дозы было начато в 2023 году и включало группы с 1, 2 или 4 введениями KB407. Как отметили в компании, четверо из семи пациентов в данной группе не имели показаний к терапии модуляторами CFTR. При этом успешная трансдукция (доставка и встраивание генетического материала) у шести оцененных пациентов наблюдалась независимо от статуса приема модуляторов.
Согласно полученным данным, доля клеток дыхательных путей, в которых зафиксирована экспрессия CFTR или вирусных маркеров, составила от 29,4% до 42,1%.
Компания также сообщила, что недавно направила в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дизайн исследования фазы 3 CORAL-3, которое будет проводиться с регистрационными целями. Ожидается, что испытание начнется к середине 2026 года.
Помимо KB407 для лечения муковисцидоза, портфель разработок Krystal включает ингаляционные генные терапии для лечения немелкоклеточного рака легкого (KB707) и дефицита альфа-1-антитрипсина (KB408).
