Профессор Эрик Алтон (Erik Alton) из Консорциума по генотерапии из Великобритании (GTC) объявил в мае 2014 на сайте GTC http://www.cfgenetherapy.org.uk/index.html, что все пациенты с муковисцидозом, участвующие исследовании Wave 1 (Волна 1), самом крупном испытании генной терапии муковисцидоза в мире, завершили все необходимые административные процедуры по включению в группу генной терапии или в группу плацебо. Данные по всем пациентам будут проанализированы и представлены на ежегодной Североамериканской конференции в октябре 2014. Т.к. исследование является двойным слепым, профессор Алтон и его команда не могут ничего сказать пока о результатах.
Параллельно Волне 1 идет работа Волны 2 (Wave 2) (ген доставляется вирусом). Уже окончательно выбран вид вируса, который будет доставляться больным МВ, рассчитаны необходимые его количества для планируемого исследования, проведены предварительные исследования безопасности, которые пока не вызвали никаких непредвиденных проблем. Начало клинических исследований запланировано на 2017 год.
Подробнее: http://www.cfgenetherapy.