В мире непрерывно ведутся разработки и исследования по поиску новых препаратов в лечении муковисцидоза.  Как выглядит график стадий исследований, на которых находятся разные лекарства можно посмотреть здесь:  http://www.cff.org/research/DrugDevelopmentPipeline 

Последняя новинка - Калидеко - это торговое название для препарата VX-770 - именно о нем сейчас больше всего говорят, так как он в конце января 2012 получил разрешение от FDA. Фактически, препарат уже "в аптеках" США. Правда, он помогает не всем людям с кистозным фиброзом, а только тем, у кого имеется одна или две мутация G551D - примерно 4% от всех пациентов американских пациентов и очень редко встречающаяся в России). Разработан фирмой Vertex Pharmaceuticals, относится к категории "Потенциаторов" (активирует действие транспортного белка).

VX-809

Но есть и плюс - получены предварительные данные, что другие сходные препараты, нацеленные на пациентов с другими типами мутаций, работают лучше в комбинации с Калидеко.  Например, что прием VX-809 вместе с Калидеко улучшает легочную функцию у больных с одной или двумя мутациями delF508 (дельтаF508) - самой распространенной мутацией при муковисцидозе.

VX-809 - препарат той же фирмы и пока находится на 2-й фазе клинических испытаний.  Относится к категории "Корректоров" –  лекарственных средств, позволяющих "некачественному" белку CFTR пройти через внутриклеточную систему контроля качества и занять правильное расположение на поверхностной мембране.

Источник: http://www.medpoisk.ru