Vertex Pharmaceuticals Incorporated представил результаты клинических испытаний VX-809 и ivacaftor у людей с самой распространенной мутацией МВ, F508del, на 26-й ежегодной Североамериканской конференции по муковисцидозу в Орландо, штат Флорида.

В январе 2012 года FDA одобрила применение препарата Kalydeco (ivakaftor) для лечения основной причины муковисцидоза у пациентов с мутацией G551D, которая встречается у 3-4% от всех пациентов с МВ. При применении препарата улучшается функция легких, наблюдается хороший набор веса и улучшается общее самочувствие.

Однако большинство пациентов во всем мире имеет мутацию F508d в гетеро- или гомозиготном состоянии. При этой мутации белок CFTR не доходит до мембраны клеток, где он должен находиться в норме,  а распадается внутри клетки сразу после синтеза. Kalydeco же может воздействовать только на белок, занявший свое место на поверхности клетки. Поэтому необходимо найти соединение, которое поможет белку CFTR достичь поверхости клетки и встроиться в мембрану, после чего Kalydeco станет эффективным.

В мае 2012  Vertex Pharmaceuticals Incorporated, разработавшая Kalydeco, объявила о положительных результатах испытания комбинации препаратов VX890 и Kalydeco для лечения пациентов, имеющих две мутации F508d.

Сегодня были представлены более подробные данные, подтверждающие положительное влияние комбинации VX-809 и Kalydeco на функцию легких. Найдена наиболее эффективная доза препарата VX890, 600 мг, при которой достигнуто максимальное улучшение показателя ОФВ1.

На слайде показано изменение ОФВ1 (FEV1) при применении только VX890 (слева), и комбинации VX-809 и Kalydeco (справа). Желтым показано изменение показателя ОФВ1 в группе, получавшей плацебо, а синим - в группе пациентов, получавших лекарство. Шесть пациентов из 21 в группе плацебо показали улучшение функции легких (по данным ОФВ1) между 28-56 днем исследования, а в группе, получавшей VX-809/Kalydeco улучшение наблюдалось у 14 из 21 пациентов. С самого начала исследования и до 56 дня, функция легких у пациентов в группе VX-809/Kalydeco улучшилась на 3,4% по сравнению с исходными данными, в то время как функции легких у пациентов в группе плацебо снизилась на 3,3%. У пациентов, получавших два препарата, также наблюдали уменьшение хлоридов пота, хотя эти изменения не были столь значительными, как изменения в показателях функции легких.

Журнал Forbs получил комментарии относительно этого доклада от независимого эксперта, детского пульмонолога, специалиста по муковисцидозу из Нью-Йорского медицинского университета Robert Gusti, не являющегося соавтором исследования. Giusti считает, что количество хлоридов пота не показало достоверных различий между пациентами в исследуемых группах, но даже без этих изменений, улучшение функции легких является "очень значительным". Функция легких при муковисцидозе в среднем ухудшается на 1-2% в год, поэтому наблюдаемое авторами исследования 6% улучшение ОФВ1 является весьма обнадеживающими [Forbs].
"Это захватывающие результаты для всего сообщества пациентов с муковисцидозом,  и мы с нетерпением ждем начала следующего этапа программы, запланированного на начало 2013 года" сказал Michael P. Boyle, доктор медицинских наук, доцент, директор центра муковисцидоза взрослых, представивший этот доклад.

Источник: Vertex