Kalydeco можно назначать больным муковисцидозом с 6 месяцев жизни

Подробности: Категория: Новости медицины; Опубликовано: 08 мая 2019

30 апреля 2019 - Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило KALYDECO® (ивакафтор) для применения у детей с муковисцидозом (МВ) в возрасте от шести месяцев до 12 месяцев, у которых есть по крайней мере, одна мутация в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR), которая реагирует на KALYDECO на основании клинических данных и/или данных анализа in vitro. KALYDECO уже одобрен в США, Канаде и ЕС для лечения МВ у пациентов в возрасте от 12 месяцев и старше.

Решение FDA основано на данных 24-недельного открытого исследования Фаза 3 (ARRIVAL), в котором участвовало 11 детей с МВ в возрасте от шести месяцев до 12 месяцев. Критерием включения было наличие одной из 10 мутаций в гене CFTR (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D или R117H). Исследование продемонстрировало профиль безопасности, сходный с тем, который наблюдался в предыдущих исследованиях фазы 3 для детей старшего возраста и взрослых; большинство неблагоприятных явлений были легкой или средней степени тяжести, и ни один пациент не прекратил терапию из-за неблагоприятных явлений. Наиболее распространенными побочными эффектами (≥30%) были кашель (64%), заложенность носа (36%) и ринорея (36%). У трех пациентов наблюдались три серьезных побочных явления, которые исследователи посчитали не связанными с изучаемым препаратом. Средний исходный уровень хлоридов пота у детей в этой группе составил 101,5 ммоль / л (n = 11). После 24 недель лечения KALYDECO средний уровень хлоридов пота составил 43,1 ммоль / л (n = 6). У шести детей с парными образцами хлоридов пота в начале исследования и на 24 неделе среднее абсолютное изменение составило -58,6 ммоль / л (95% Cl; -75,9, -41,3).

Источник: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-kalydecor-ivacaftor-first-and-only-cftr-modulator
Подробнее о исследовании ARRIVAL: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02725567

Каширская Н.Ю.

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию >>>

Консультация по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию >>>

Консультация юриста

grichin Юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты,