18.04.13 компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated опубликовала результаты Фазы 2 клинического исследования (ссылка на источник) 

Фаза 2 клинического исследования совместного назначения VX-661 и ivacaftor выявила статистически значимое улучшение функции легких у взрослых больных муковисцидозом (МВ) – гомозигот по наиболее частой мутации в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR) - F508del. В исследовании оценивалась эффективность четырех различные доз VX-661 (10, 30, 100 и 150 мг), принимаемого один раз в день в течение 28 дней в сочетании с ivacaftor (150 мг), принимаемого дважды в день. Параллельно оценивалась группа пациентов, которые получали только VX-661 (10, 30, 100 и 150 мг) без ivacaftor в течение 28 дней и группа плацебо.
У пациентов первой группы, получающих комбинацию препаратов, выявлено статистически значимое улучшение функции легких (ОФВ1), по сравнению с плацебо, 9,0 процента (р = 0,01) и 7,5 процента (р = 0,02), соответственно, на 28-й день. В группе плацебо значимых изменений выявлено не было. Через 28 дней среднее значение ОФВ1 вернулось к базовым значениям. VX-661 в целом хорошо переносится, как в качестве монотерапии, так и в комбинации с ivacaftor. Большинство побочных эффектов отмечались от легкой до умеренной степени тяжести и были аналогичными между группами лечения и группой плацебо. 

«Это первое исследование сочетанного применения VX-661 и ivacaftor, которое подвигает нас к продолжению изучения стратегии объединения препаратов-корректоров и потенциаторов для улучшения функции легких у пациентов с наиболее типичным муковисцидозом,"- сообщил Peter Mueller, Ph.D., главный научный сотрудник и Исполнительный вице-президент по глобальным исследованиям и разработкам компании Vertex. "С помощью этих данных и недавно начатой Фазы 3 (подробности по ссылке) программы по комбинации нашего ведущего CFTR корректора VX-809 с ivacaftor, мы сможем добиться значительного прогресса в достижении нашей цели - помочь еще более значительному числу пациентов, больных МВ".