Компания Boehringer Ingelheim приняла решение досрочно остановить клиническое исследование фазы 1/2 LENTICLAIR 1, посвященное оценке ингаляционной генной терапии на основе лентивирусного вектора у взрослых пациентов с муковисцидозом (МВ), которые не подходят для терапии модуляторами CFTR.
Представители компании сообщили, что препарат не показал клинической эффективности, достаточной для продолжения исследований. Исследование, в которое успели включить пять участников, возобновляться не будет.
Терапия разрабатывалась совместно с UK Respiratory Gene Therapy Consortium и Oxford Biomedica. Предполагалось, что вставка функциональной копии гена CFTR в ДНК эпителиальных клеток дыхательных путей поможет пациентам с любыми мутациями, включая тех, кто генетически нечувствителен к модуляторам. По оценкам экспертов, от 10 до 15% пациентов с МВ остаются без эффективной патогенетической терапии из-за редких мутаций или развития непереносимости к модуляторам.
Остановка LENTICLAIR 1 — еще один пример сложности разработки ингаляционной генной терапии для заболеваний легких.
