На сайте Фонда муковисцидоза Великобритании https://www.cysticfibrosis.org 23/05/2023 появилось сообщение о начале в 2023 году в стране первых клинических испытаний генетической терапии МВ. В связи с этим Фондом МВ Великобритании создан новый информационный ресурс в Интернете, который включает в себя часто задаваемые вопросы, видео-ответы и глоссарий. Так же на ресурсе представлены интервью с представителями сообщества больных МВ о том, что это значит для них. https://www.cysticfibrosis.org.uk/the-work-we-do/research/cf-genetic-therapies
«Почему мы говорим о генетических методах лечения?
Первые испытания генетической терапии МВ в Великобритании начнутся в конце этого года. Это может ознаменовать совершенно новую эру в лечении МВ. За последние несколько лет мы уже стали свидетелями значительных изменений в лечении МВ благодаря разработке таких модуляторов CFTR, как Kaftrio. Однако почти 10% людей с МВ эти препараты не подходят.
Генетические методы лечения действуют совершенно иначе, чем существующие методы лечения МВ. Они направлены на создание функциональных копий белка CFTR. Хотя ни одно новое испытание не дает никаких гарантий, генетическая терапия может дать значительные преимущества всем больным МВ, включая тех, кто не может принимать модуляторы» — сообщается на сайте.
Источник: https://www.cysticfibrosis.org.uk/news/genetic-therapies-what-you-need-to-know
материал подготовлен Н.Ю.Каширской