Консультационную линию по проблеме муковисцидоза ведет Наталия Юрьевна Каширская (Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию
В дополнение к вопросу о фиброзе печени и Оркабми. В критериях Фонда указано, что перевод с Оркамби на Трикафту возможет только по достижению «цирроза печени с портальной гипертензией» https://фондкругдобра.рф/перечни/перечень-категорий-детей/. Предполагаю, что экспертный совет Фонда при утверждении критериев консультируется с профильными экспертами, в т.ч. с вашими коллегами. Означает ли это что Трикафта де-факто признана менее токсичной, особенно для пациентов с «проблемной печенью»? И означат ли это, что ребенку 6 лет со 2-й степенью фиброза надо сначала дождаться цирроза, а только потом подавать заявление федеральный консилиум для смены таргета с Оркамби на Трикафту (это пояснение чиновников Фонда и региональных врачей)? Возможности выехать в Москву нет. Центра муковисцидоза у нас нет.
Дата создания: 15.10.2022 09:25
Дата ответа: 23.10.2022 12:45
Уважаемая Ольга,
Препарат Трикафта считается сам по себе гепатотоксичным. Как, собственно, и другие таргетные препараты. Поэтому в инструкции к препарату и написано: «Не следует применять у пациентов с тяжелой печеночной недостаточностью. Не рекомендуется применять у пациентов с умеренной печеночной недостаточностью, если только польза не превышает риск. Снизить дозу при применении у пациентов с умеренной печеночной недостаточностью. Необходимо тщательно контролировать функциональные печеночные тесты».
Мне сложно комментировать Ваши высказывания относительно пояснений чиновников и региональных врачей.
С уважением,
Проф. Н.Ю.Каширская
powered by smfaq
