5 сентября 2025 года ВОЗ опубликовала обновленную версию Справочного перечня жизненно важных лекарственных средств.
Справочный перечень жизненно важных лекарственных средств (EML) и Справочный перечень жизненно важных лекарственных средств для детей (EMLc). Среди новых препаратов, включенных в список, — новые эффективные препараты для лечения муковисцидоза (МВ), что является знаковым событием для пациентского и медицинского сообщества во всем мире.
В разделе 7 Отчета 25-го Комитета экспертов ВОЗ по отбору и использованию жизненно важных лекарственных средств отмечено следующее:
«Лекарственные средства для лечения муковисцидоза»
Экспертный комитет рекомендовал включить комбинацию фиксированных доз элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор (ЭТИ) и однокомпонентный ивакафтор в основной перечень EML и EMLc для лечения муковисцидоза у людей в возрасте от 2 лет и старше с по крайней мере одной мутацией F508del или другой мутацией трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR) на основании доказательств благоприятного соотношения пользы и вреда. Комитет признал соответствующие преимущества по многим показателям, включая улучшение функции легких, уменьшение обострений легочных инфекций или воспалений, улучшение качества жизни и потенциал для предотвращения или, по крайней мере, отсрочки долгосрочных осложнений, включая преждевременную смерть.
Комитет признал, что доказательная база, поддерживающая использование ЭТИ, является надежной, основанной на результатах нескольких высококачественных рандомизированных контролируемых испытаний и наблюдательных исследований после одобрения, подтверждающих эффективность и безопасность в более широких группах населения, чем те, которые участвовали в испытаниях. Комитет отметил, что терапия ЭТИ эффективна для большинства пациентов с муковисцидозом, что значительно расширяет группу пациентов, которые могут извлечь пользу из этой терапии, по сравнению с более ранними модуляторами CFTR, которые приносили пользу только небольшим подгруппам. Комитет признал высокую стоимость и ограниченную доступность этих лекарственных средств, но счел, что их включение в список может способствовать расширению регуляторного одобрения в разных странах, стимулировать разработку дженериков и содействовать равноправному доступу и доступности. Рекомендуется включить эти лекарственные средства в новый раздел типовых списков лекарственных средств для лечения муковисцидоза. Помимо этого в текст документа были добавлены панкреатические ферменты, которые является неотъемлемой частью терапии пациентов с МВ.
Это достижение стало результатом коллективных усилий всего мира. Всеобъемлющее 98-страничное заявление, основанное на многомесячных исследованиях и свидетельствах, было подано в ВОЗ при поддержке 35 организаций, занимающихся проблемами муковисцидоза, и более 50 правозащитных групп. Это достижение стало возможным благодаря удивительной команде врачей, исследователей и активистов: Dr Andrew Hill, Grace Hennessy, Dr Cassandra Fairhead, Ollie James, Ambar Noor Qavi, Lizzie O’Brien, Dr Andrea Perez Navarro, Gayle Pledger, Benedict Young and Dr Jonathan Guo.
Включение конкретных препаратов для лечения муковисцидоза в международный перечень — это не просто формальность, а мощный сигнал, который имеет прямые практические последствия:
- Повышение глобальной доступности: Перечень ВОЗ используется более чем в 150 странах в качестве руководства для формирования национальных списков жизненно необходимых лекарств, государственных закупок и систем лекарственного страхования. Теперь у властей и врачей в странах с низким и средним уровнем дохода появится веское основание и международно-признанный ориентир для включения современных препаратов для МВ.
- Ускорение процесса регистрации: Наличие препарата в перечне ВОЗ может ускорить процесс его регистрации и одобрения регулирующими органами в отдельных странах.
- Стимулирование конкуренции и снижение цен: ВОЗ прямо указывает, что для дорогостоящих препаратов (как и в случае с новыми лекарствами от диабета) ключевыми стратегиями являются тщательный отбор пациентов и стимулирование конкуренции со стороны производителей дженериков. Это дает надежду на постепенное снижение стоимости терапий и для пациентов с МВ в перспективе.
- Признание клинической значимости: Включение в список означает, что Комитет экспертов ВОЗ тщательно изучил доказательную базу и признал, что эти препараты обладают значительными клиническими преимуществами, оказывают существенное влияние на здоровье населения и должны быть доступны повсеместно.
Справочный перечень жизненно важных лекарственных средств ВОЗ — это не просто список, а фундаментальный инструмент глобальной политики в области здравоохранения, впервые выпущенный в 1977 году. Его цель — определить приоритетные лекарства, которые должны быть доступны в любой системе здравоохранения для удовлетворения наиболее насущных потребностей населения. Для пациентов с орфанными заболеваниями, такими как муковисцидоз, попадание в этот список является критически важным шагом на пути к преодолению неравенства в доступе к инновационному лечению.
Подробнее: https://www.who.int/ru/news/item/05-09-2025-who-updates-list-of-essential-medicines-to-include-key-cancer–diabetes-treatments
https://iris.who.int/bitstream/handle/10665/382243/B09474-eng.pdf?sequence=1
Новость подготовила д.м.н., профессор Н.Ю.Каширская
